'Evrysdi' demuestra eficacia en niños tratados con una forma grave de atrofia muscular espinal

Archivo - Imagen de archivo de un laboratorio.
Archivo - Imagen de archivo de un laboratorio. - ROCHE - Archivo
Publicado: martes, 11 junio 2024 18:02

MADRID, 11 Jun. (EUROPA PRESS) -

La compañía Roche ha anunciado nuevos datos a cinco años que confirman la eficacia mantenida y el perfil de seguridad de 'Evrysdi' (risdiplam) en niños con atrofia muscular espinal (AME) tipo 1 del estudio de extensión abierta del ensayo pivotal 'FIREFISH'.

Al final del año 5, el 91 por ciento de los niños tratados con 'Evrysdi' estaban vivos, el 81 por ciento estaban vivos sin necesidad de ventilación permanente y la mayoría podían sentarse sin apoyo durante al menos 30 segundos (59%).

Asimismo, al final del año 5, siete niños podían ponerse de pie, tres con apoyo, cuatro sin ayuda y seis podían caminar con apoyo. Sin un tratamiento modificador de la enfermedad, los estudios de historia natural indican que los niños con AME tipo 1 no solo nunca podrían alcanzar dichos hitos, sino que además no vivirían más allá de los dos años.

Los datos se han presentado en la Reunión Cure SMA Research & Clinical Care celebrada recientemente. "Estos resultados a largo plazo confirman el beneficio continuado de 'Evrysdi' para los niños con AME Tipo 1", ha señalado el profesor Giovanni Baranello, director médico del Instituto de Salud Infantil del Hospital Great Ormond Street de Londres (Reino Unido).

"Los niños tratados con 'Evrysdi' durante cinco años han mantenido o mejorado su capacidad para sentarse, estar de pie y caminar, capacidades para el desarrollo y la vida diaria. Una mayoría abrumadora también ha mantenido la capacidad de tragar y comer sin sonda", ha añadido.

Las capacidades motrices, evaluadas mediante la Escala de Motricidad Gruesa de las Escalas Bayley del Desarrollo del Bebé y del Niño Pequeño (BSID-III) y el Examen Neurológico Infantil de Hammersmith 2 (HINE-2), se mantuvieron o continuaron alcanzándose en aquellos tratados con 'Evrysdi'.

Los resultados de 'FIREFISH' mostraron que la mayoría de los niños tratados con 'Evrysdi' también mantuvieron su capacidad de alimentación y deglución; de los evaluados al quinto año, el 96 por ciento podía tragar y el 80 por ciento podía alimentarse sin sonda.

Tal y como ha explicado el doctor Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, "este es el resultado final del estudio 'FIREFISH', que ha proporcionado una gran cantidad de información y datos que han ayudado a establecer firmemente a 'Evrysdi' como una opción de tratamiento importante, mejorando la vida de niños de todo el mundo que conviven con AME. Algo que no habría sido posible sin el compromiso y la dedicación de los niños y las familias que participaron, así como de numerosos profesionales sanitarios y organizaciones de apoyo a los pacientes a quienes estamos inmensamente agradecidos".

Ningún evento adverso relacionado con el tratamiento provocó la interrupción del tratamiento o la retirada del estudio. La tasa general de eventos adversos disminuyó un 66 por ciento entre el primer año y el último año del estudio. Los eventos adversos más comunes fueron infección de las vías respiratorias superiores (64%), pirexia (64%) y neumonía (50%). Las hospitalizaciones disminuyeron durante el período de tratamiento de 5 años y el 22 por ciento de los niños no requirió hospitalización alguna desde que comenzó el tratamiento con 'Evrysdi'.

Según informa Roche, 'Evrysdi' es el único tratamiento oral, no invasivo perteneciente al grupo denominado de moléculas pequeñas para la AME diseñado para administrarse sistémicamente tanto al sistema nervioso central (SNC) como a los tejidos periféricos.

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