BARCELONA, 16 Nov. (EUROPA PRESS) -
Investigadores de la Universitat de Barcelona (UB) han diseñado en un estudio una potencial estrategia terapéutica para abordar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA): una trampa molecular que evita que uno de los compuestos peptídicos causantes de la ELA genética más común, el dipéptido polyGR, provoque sus efectos tóxicos en el organismo.
La revista 'Science Advances' ha publicado los resultados del trabajo que muestran que esta estrategia reduce la muerte de las neuronas de los pacientes y, en un modelo animal (moscas del vinagre), de la enfermedad, informa la universidad en un comunicado este jueves.
Una de las causas genéticas más frecuentes de la ELA es la mutación en el gen C9orf72, que se encuentra en un 3% de los pacientes afectados por la ELA familiar y el 5% de los afectados por la ELA esporádica en España.
En estos pacientes se generan unos dipéptidos con gran cantidad de cargas positivas que generan efectos altamente tóxicos en las neuronas motoras.
La toxicidad de estos compuestos se debe en parte a los que se unen al ARN ribosomal (ARNr), una molécula que participa en el proceso de traducción de la información genética y la síntesis de proteínas en la célula.
Los investigadores han diseñado una estrategia para engañar a los dipéptidos y reducir su toxicidad: han creado una trampa, una molécula que imita la secuencia específica del ARNr con la que se unen estos compuestos durante el proceso patológico, con el objetivo de evitar así los efectos neurotóxicos de esta unión.
"Aunque todavía queda mucha investigación por validar y comprender completamente el funcionamiento de esta estrategia", los investigadores aseguran que estos resultados son prometedores y refuerzan la idea de que el uso de trampas de ARN es útil.
