Archivo - Fármacos. - GETTY IMAGES/ISTOCKPHOTO / DMYTRO POKULITYI
MADRID 18 Jun. (EUROPA PRESS) -
La presidenta de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), Beatriz Perales, ha señalado que el tiempo de acceso en España a medicamentos huérfanos se ha reducido a 22 meses en el primer cuatrimestre de 2026, uno menos respecto al dato de cierre de 2025, con un total de tres fármacos financiados.
Así lo ha apuntado según los datos del Informe sobre el Acceso a Medicamentos Huérfanos en España correspondiente al primer cuatrimestre de este año, que recopila datos hasta el 30 de abril y ha sido presentado este jueves en la 'Jornada de Formación para Periodistas sobre Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos', organizada por AELMHU y la Asociación Nacional de Informadores de la Salus (ANIS).
Como ha detallado Perales, se estima que hay unas 7.000 enfermedades raras, de las que solo un seis por ciento tienen tratamiento. "Muchas veces los medicamentos huérfanos, o la innovación, es casi la única opción que tiene el paciente después del diagnóstico", ha apuntado, al tiempo que ha destacado que los ensayos clínicos para enfermedades raras mantienen una tendencia al alza, representando el 22 por ciento de los autorizados en el último informe de AELMHU.
En los primeros cuatro meses de 2026, la Comisión Europea ha otorgado la autorización de comercialización a siete nuevos medicamentos huérfanos. En España, seis han obtenido el Código Nacional y tres han recibido la financiación para ser incluidos en la prestación del Sistema Nacional de Salud (SNS).
En total, hay 163 medicamentos huérfanos con autorización de comercialización en Europa. De ellos, 141 tienen Código Nacional, lo que supone el 87 por ciento del total, y 106 están financiados por el SNS (65% de los que tienen autorización), aunque el 59 por ciento está financiado con restricciones, es decir, limitaciones en las indicaciones autorizadas o con alguna indicación no financiada.
Persisten 35 medicamentos huérfanos con Código Nacional, pero sin financiación en España, de los que 24 cuentan con una resolución expresa de no financiación y 11 están en estudio o aún no han realizado la petición para ser financiados.
RETOS EN ACCESO E INVESTIGACIÓN
Beatriz Perales ha hecho alusión a algunos de los retos pendientes en este ámbito, entre los que ha situado el fomento de la investigación. "Es verdad que España, para muchas compañías, es el país número uno en ensayos clínicos en enfermedades raras", ha afirmado, para apuntar que es necesario simplificar y agilizar los procesos administrativos.
En esta línea, ha señalado la necesidad de acelerar los tiempos de acceso a medicamentos por parte de los pacientes y se ha referido a la importancia de contar con un método de financiación temporal, de forma que los pacientes tengan un acceso temprano al tratamiento antes de su aprobación oficial, sobre todo cuando no hay alternativa.
Tras ello, ha indicado la importancia de homogeneizar el acceso entre las distintas comunidades autónomas, ya que cada una decide la incorporación de forma diferente, y ha reiterado una de las demandas de AELMHU, el establecimiento de un modelo específico para los medicamentos huérfanos que considere sus especificidades para permitir el acceso "lo antes posible".
"Siempre se ha pedido también desde la asociación la exclusión de los medicamentos huérfanos de, bueno, pues de ciertas medidas que desincentiven la llegada de nuevos tratamientos", ha añadido.
COMPROMISO COMÚN PARA QUE TODOS LOS PACIENTES TENGAN TRATAMIENTO
El director general de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia del Ministerio de Sanidad, César Hernández, ha analizado los retos para conseguir dar un tratamiento efectivo a "todos" los pacientes de enfermedades raras, que ha subrayado que debe ser el "objetivo".
"Es un compromiso que va más allá de lo que la sanidad puede hacer", ha resaltado para concretar que se requiere el impulso que ofrecen las políticas. "Cuando hablo de las políticas, hablo de las políticas porque no solamente es la sanitaria, es la sanitaria, es la industrial y es la de ciencia e investigación, es la de derechos sociales, es la de discapacidad", ha explicado.
En su intervención, ha puesto en valor los incentivos generados por la legislación, que han impulsado el atractivo para desarrollar medicamentos para enfermedades raras, aunque ha puntualizado que este impulso está "todavía lejos" del objetivo. A su vez, ha referido que "la mayor parte de los primeros tratamientos" para enfermedades raras "no valen", pero que se les debe de dar incentivos, ya que eso es lo que contribuye a que se puedan desarrollar segundos, terceros o cuartos tratamientos que sí funcionen.
"Y tenemos que ir generando incentivos que paguen a lo mejor al principio por algo que no vale, que el único incentivo que está pagando es 'este señor ha sido capaz de generar las bases de la investigación de una enfermedad, aunque el resultado no sea bueno'", ha explicado.
Por su parte, el catedrático y director del Grupo de Investigación en Economía de la Salud y Gestión Sanitaria de la Universidad de Castilla-La Mancha (UCLM), Álvaro Hidalgo, ha destacado la importancia de incorporar el valor social en la evaluación de un medicamento y no ceñirse a su efecto clínico y precio, que llevan a ignorar gran parte de lo que realmente genera el tratamiento.
Para capturar el valor social, Hidalgo ha explicado que se deben considerar seis dimensiones, como son la salud ganada, tanto en años de vida como en calidad de vida; el impacto en productividad; en los cuidadores; en equidad; en conocimiento; y el valor de la esperanza, un marcador que implica el cambio en el optimismo del paciente al pasar de no tener un tratamiento a contar con uno.
Durante la jornada, el director de la Unidad de Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Juan Antonio Bueren, ha ofrecido su visión sobre la situación actual de las terapias génicas en el ámbito de las enfermedades raras, subrayando el impacto que estos innovadores tratamientos están teniendo en patologías que hasta hace pocos años carecían de alternativas terapéuticas.
También ha participado la directora de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), Isabel Motero, quien ha centrado su intervención en la importancia de conseguir la equidad para los pacientes de enfermedades raras. "Porque cuando un niño nace en España tiene distintas oportunidades, según en la comunidad autónoma que nazca, por el número de pruebas a las que se enfrenta por cribado neonatal", ha apuntado.
Para conseguir el "objetivo" de que "nadie se quede atrás", un ámbito en el que ha destacado que se ha avanzado, pero en el que queda "muchísimo" por hacer, ha subrayado que se necesita la colaboración de todos los agentes implicados. "Ningún avance sucede en solitario", ha resaltado.
