Publicado 06/05/2022 15:54

Una terapia génica aporta resultados prometedores en el enanismo resistente a la hormona del crecimiento

Archivo - Investigadores en un laboratorio
Archivo - Investigadores en un laboratorio - FARMAINDUSTRIA - Archivo

MADRID, 6 May. (EUROPA PRESS) -

Investigadores de la Escuela de Medicina Yong Loo Lin de NUS han demostrado que la terapia génica que utiliza una inyección de dosis única de un virus que porta el gen 'bueno' puede, potencialmente, usarse para curar el enanismo resistente a la hormona del crecimiento, también conocido como "enanismo". Síndrome de Laron'.

El equipo intentó aumentar una hormona llamada factor de crecimiento similar a la insulina 1 (IGF1) en un modelo de laboratorio reemplazando el gen defectuoso del receptor de la hormona del crecimiento, usando un virus que contiene instrucciones dirigido específicamente al hígado. El hígado es el principal órgano productor de la hormona IGF1.

Anteriormente, el único tratamiento disponible era la inyección de factor 1 de crecimiento similar a la insulina recombinante modificado genéticamente (rhIGF1), administrado diariamente o incluso dos veces al día. Sin embargo, los resultados de este tratamiento original no han sido ideales.

El equipo generó previamente una herramienta de administración de genes específica, denominada portador AAV8, que expresaba el gen de la insulina humana en el hígado. Cuando esto mostró potencial para ser utilizado por pacientes diabéticos como una terapia génica de insulina basal a largo plazo, el equipo intentó explorar más a fondo el potencial de la herramienta de administración del gen AAV8 para comprender el alcance de su eficacia.

Los resultados mostraron que el tamaño y el peso aumentaron constantemente a lo largo de 26 semanas, en comparación con el modelo de laboratorio no tratado. Otros investigadores han demostrado que existe una expresión génica persistente durante hasta 10 años para producir proteínas en el hígado necesarias para el crecimiento, después de la administración de una dosis única de AAV. Esto hace que la terapia génica AAV sea un tratamiento atractivo con resultados de terapia potencialmente significativamente buenos.

Utilizando una herramienta de administración de genes AAV8, la terapia génica se ha convertido en un tratamiento seguro y eficiente con el potencial de tratar una variedad de trastornos de mutación hereditarios o raros, como la hemofilia y la atrofia muscular espinal.

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