MADRID 4 Ago. (EUROPA PRESS) -
Administrar una única inyección de terapia genética al nacer puede ofrecer protección contra el VIH durante años, según nuevo trabajo del Centro Nacional de Investigación de Primates de California (Estados Unidos), publicado en 'Nature'. En el mismo se hace referencia a la importancia de aprovechar una ventana crítica en los primeros años de vida que podría redefinir la lucha contra las infecciones pediátricas en regiones de alto riesgo.
De hecho, este estudio es uno de los primeros en demostrar que las primeras semanas de vida, cuando el sistema inmunológico es naturalmente más tolerante, pueden ser el momento óptimo para administrar terapias genéticas que de otro modo serían rechazadas a edades más avanzadas.
"Casi 300 niños se infectan con el VIH cada día", recuerda el primer autor, Amir Ardeshir, profesor asociado de microbiología e inmunología del Centro Nacional de Investigación de Primates de Tulane (Estados Unidos), quien dirigió el estudio junto con otros investigadores del Centro Nacional de Investigación de Primates de California. "Este enfoque podría ayudar a proteger a los recién nacidos en zonas de alto riesgo durante el período más vulnerable de sus vidas".
En el estudio, primates no humanos recibieron una terapia génica que programa las células para que produzcan continuamente anticuerpos que combaten el VIH. El momento oportuno resultó crucial para que el tratamiento único ofreciera protección a largo plazo. Quienes recibieron el tratamiento durante el primer mes de vida estuvieron protegidos de la infección durante al menos tres años sin necesidad de una dosis de refuerzo, lo que podría significar una cobertura hasta la adolescencia en humanos. Por el contrario, quienes recibieron el tratamiento entre las 8 y las 12 semanas mostraron un sistema inmunitario más desarrollado y menos tolerante, que no aceptó el tratamiento con la misma eficacia.
"Este es un tratamiento único que se adapta al momento crítico en que estas madres con VIH en zonas con recursos limitados tienen más probabilidades de consultar a un médico", expone Ardeshir. "Siempre que el tratamiento se administre cerca del nacimiento, el sistema inmunitario del bebé lo aceptará y lo considerará parte de sí mismo".
Más de 100.000 niños contraen el VIH anualmente, principalmente por transmisión materno-infantil tras el nacimiento a través de la lactancia materna. Los tratamientos antirretrovirales han demostrado ser eficaces para suprimir el virus y limitar la transmisión; sin embargo, la adherencia al tratamiento y el acceso a médicos disminuyen después del parto, especialmente en zonas con acceso limitado a la atención médica.
Para administrar el tratamiento, los investigadores utilizaron un virus adenoasociado (VAA), un virus inocuo que puede actuar como un camión de carga para transportar el código genético a las células. El virus se envió a las células musculares, únicas por su longevidad, y les entregó instrucciones para producir anticuerpos ampliamente neutralizantes, o bNAb, capaces de neutralizar múltiples cepas del VIH. Este enfoque resolvió un problema de larga data con los bNAb. Estudios previos ya habían demostrado su eficacia para combatir el VIH, pero requerían infusiones repetidas, que son costosas y presentan dificultades logísticas en entornos de bajos recursos. "En cambio, convertimos estas células musculares, que son longevas, en microfábricas que siguen produciendo estos anticuerpos", explica Ardeshir.
Los recién nacidos mostraron mayor tolerancia y expresaron altos niveles de bNAb, lo que previno con éxito la infección durante la lactancia materna simulada y exposiciones posteriores que simularon la transmisión sexual. Los bebés mayores y los jóvenes tenían mayor probabilidad de haber producido anticuerpos antifármaco que interrumpieron el tratamiento.
Los investigadores también descubrieron que exponer a los fetos a los anticuerpos antes del nacimiento ayudó a los bebés mayores a aceptar la terapia genética más tarde, evitando el rechazo inmunológico que a menudo ocurre con la edad. Aun así, Ardeshir sentencia que una inyección única al nacer ofrecía una solución más rentable y factible en el mundo real, al tiempo que ponía menos carga sobre la madre en una visita de seguimiento.
Aún quedan dudas sobre cómo se aplican los resultados a bebés y niños humanos, quienes podrían ser menos susceptibles a los tratamientos con AAV. El estudio también utilizó una cepa del virus de inmunodeficiencia humana-símica, que no refleja la variedad de cepas del VIH. Sin embargo, si tiene éxito, este tratamiento podría reducir drásticamente las tasas de transmisión materno- infantil del VIH en regiones de alto riesgo. También podría adaptarse para proteger contra otras enfermedades infecciosas como la malaria, que afecta de forma desproporcionada a niños pequeños en países de bajos ingresos.
DOI: 10.1038/s41586-025-09330-2
