MADRID, 29 Ene. (EUROPA PRESS) -
El desarrollo de estrategias para reemplazar el sistema inmune de los afectados por ataxia telangiectasia podría tener un "impacto muy significativo en su calidad de vida", según ha demostrado un ensayo clínico realizado por investigadores de la Universidad de Navarra financiado por la Asociación Española Familia Ataxia Telangiecasia (Aefat).
Este proyecto de investigación será el tema principal en la reunión de las familias de afectados por ataxia telangiectasia con médicos e investigadores el próximo 31 de enero en el Centro de Referencia Estatal de Atención a Personas con Enfermedades Raras y sus Familias (CREER) de Burgos, con el fin de "intentar avanzar en la lucha" de esta enfermedad rara que aún no tiene cura y que afecta a más de 30 niños y jóvenes en España.
La reunión, a la que acudirán paciente enfermos de entre 12 y 29 años de distintas provincias españolas, se centrará en la búsqueda de una mejora en la calidad de vida de los enfermos y la necesidad de encontrar un posible tratamiento frente a la discapacidad física progresiva que genera la enfermedad, centrándose en la importancia de reemplazar el sistema inmune de los afectados.
"La ataxia telangiectasia cursa con una inmunodeficiencia primaria que hace que los afectados sean más vulnerables a infecciones, en su mayoría bronquiales. Esta deficiencia en su capacidad de combatir infecciones es la principal causa de preocupación de las familias afectadas por la AT ya que supone la principal causa de
fallecimiento en los afectados", ha explicado uno de los codirectores del proyecto de investigación financiado desde 2018 por el Área de Terapia Celular y el Departamento de Hematología de la Clínica Universidad de Navarra, el biológo e investigador Borja Sáez.
Este proyecto, del cual se publicó un avance en 2019 en la revista 'Nature Communications', se realiza en colaboración con investigadores de la universidades de Harvard y Stanford de Estados Unidos, y ha permitido demostrar que "la utilización de estrategias de medicina de precisión basadas en el uso de inmunotoxinas facilita el proceso de reemplazo del sistema inmune de forma segura".
Sáez considera que los resultados son "prometedores" porque esta aproximación terapéutica podría suponer un "punto de inflexión" en el tratamiento de la inmunodeficiencia primaria en esta enfermedad.
El encuentro contará además con la participación de Ignacio Pascual Pascual, jefe de Neurología Pediátrica del Hospital Universitario La Paz (Madrid) y Profesor Titular del Departamento de Pediatría de la Universidad Autónoma de Madrid, que es el especialista que más ha tratado casos españoles de ataxia telangiectasia. Asimismo, está encargado del ensayo que se realiza en España a nivel internacional relacionado con la enfermedad, por lo que podrá resolver las dudas de las familias.
Por otra parte, la fisioterapeuta Bárbara Puyo, especializada en el tratamiento y la rehabilitación con pacientes neurológicos, con diversidad funcional o con deficiencias cognitivas, organizará dos talleres específicos para los enfermos. En primer lugar, un taller de hidroterapia que pretende mejorar su psicomotricidad, desarrollo muscular, respiración y relajación. Y en segundo lugar, un taller de fisioterapia basado en un software y gafas de realidad virtual para que puedan realizar algunos ejercicios que beneficien su calidad de vida.
