Profilaxis y concentrados de FVIII y FIX, últimos avances para el tratamiento de la hemofilia según una experta

Publicado 13/05/2019 13:48:26CET
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MADRID, 13 May. (EUROPA PRESS) -

Entre los últimos avances en el tratamiento de la hemofilia destaca la profilaxis y el desarrollo de concentrados de FVIII y FIX, como emicizumab, unos preparados de administración subcutáneas que suponen una ventaja para tratar tanto los pacientes con inhibidores como sin ellos, ha explicado la doctora Ana Villegas Martínez, hematóloga del Hospital Clínico San Carlos (Madrid), en el marco de la reunión 'Avances en el tratamiento de la hemofilia' celebrada el 9 de mayor por la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y la Real Academia Nacional de Medicina de España (RANME) en Madrid.

La hemofilia es una enfermedad congénita ligada al cromosoma X y causada por la deficiencia del factor VIII o IX. Entre sus principales síntomas se encuentran las hemorragias que afectan a los músculos y articulaciones. En este sentido, la experta ha señalado que se han producido "importantes" avances en el tratamiento de esta enfermedad, como pueden ser los factores recombinantes de FVIII y FIX y la profilaxis, que "han mejorado sustancialmente la prevención de la artropatía y la calidad de vida de los pacientes".

Entre los objetivos de la profilaxis está evitar los sangrados en los órganos vitales, impedir la artropatía en niños, mejorarla en adultos y permitir al paciente llevar un estilo de vida lo más parecido al que tenía antes de saber que tenía esta enfermedad.

En este contexto, Víctor Jiménez Yuste, jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario La Paz (Madrid), ha explicado que "la mejora de la calidad de vida de los pacientes con hemofilia es enorme si la comparamos con la que tenían veinte años atrás" y ha añadido que en el caso de los niños y adolescentes no se aprecian secuelas físicas.

Sin embargo, todavía un 30% de los pacientes con hemofilia A y alrededor del 5% de pacientes con hemofilia B desarrollan anticuerpos frente a los factores infundidos, lo que determina la falta de respuesta al tratamiento.

En este sentido, Villegas ha destacado que los estudios de terapia génica son una buena herramienta para el tratamiento de esta enfermedad, ya que están diseñados para que "el factor desarrollado por el gen vehiculizado por adenovirus modificado tenga un nivel suficiente y perdurable en el tiempo, que evite las hemorragias y no sea necesario el reemplazo exógeno de los factores deficitarios".

Por último, el doctor Jiménez ha concluido que es "necesaria" la colaboración de la Administración sanitaria para trabajar en la mejora del acceso de los pacientes a las nuevas terapias, ya que "aunque hablamos de tratamientos con un alto coste económico, no cabe duda de que su eficacia es total".