MADRID, 25 Ago. (EUROPA PRESS) -
Un medicamento pionero contra una enfermedad renal rara podría prevenir el fallo orgánico y mejorar significativamente el pronóstico de los pacientes, según confirma una nueva investigación.
El síndrome urémico hemolítico atípico (SHUa) es una enfermedad genética potencialmente mortal causada por un defecto del sistema inmunitario que provoca insuficiencia renal.
La Universidad de Newcastle (Reino Unido) llevó a cabo ensayos clínicos sobre el fármaco eculizumab, que finalmente condujeron a que el Servicio Nacional de Salud (NHS) británico aprobara el tratamiento para su uso en pacientes a partir de 2015.
Ahora, un estudio realizado por expertos de Newcastle, publicado en 'Blood', revela que el eculizumab evita que el 86 por ciento de los pacientes entren en insuficiencia renal, lo que pone de manifiesto la importancia del uso del medicamento.
"Nuestro estudio confirma la eficacia del eculizumab en la prevención de la insuficiencia renal en pacientes con SHUa. Además, refuerza la importancia de que los pacientes reciban un tratamiento precoz, ya que salva vidas y ayuda a mejorar significativamente la calidad de vida sin necesidad de diálisis o trasplante renal", ha destacado el profesor de la Universidad de Newcastle, David Kavanagh, que ha dirigido el estudio.
"Hace dos décadas empezamos a investigar el SHUa y es maravilloso ver que nuestros esfuerzos han beneficiado a quienes padecen la enfermedad con la aprobación del fármaco por parte del NHS hace tantos años", ha añadido.
En el mayor estudio de este tipo, financiado por Kidney Research UK y el Medical Research Council, se analizaron más de 2000 pacientes con SHUa entre 1995 y 2019. Un total de 244 recibieron eculizumab y respondieron muy bien al tratamiento. Sin embargo, una pequeña proporción no lo hizo, y el 14 por ciento de los pacientes siguió necesitando diálisis a largo plazo.
En algunos de ellos se identificó una nueva causa genética del SHUa, lo que permitió suspender el fármaco para evitar los posibles efectos secundarios de un tratamiento ineficaz.
"Nuestra investigación pionera ha permitido tratamientos dirigidos genéticamente para mejorar los resultados de los pacientes y revolucionar la forma de tratar la enfermedad", ha señalado Vicky Brocklebank, de la Universidad de Newcastle:
Se calcula que cada año se diagnostica esta enfermedad a entre 20 y 30 nuevos pacientes.
APROBACIÓN DEL NHS
Eculizumab cuesta 382,800 euros al año por paciente adulto y se administra por vía intravenosa cada dos semanas. El Instituto Nacional para la Salud y la Excelencia Clínica (NICE) recomendó su uso en el SNS hace ocho años.
Cuando se aprobó el fármaco, el NHS England encargó al Centro Nacional de Terapéutica del Complemento Renal, una colaboración entre la Universidad de Newcastle y el Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, la gestión del servicio altamente especializado en SHUa.
El director Médico Nacional de Servicios Especializados del NHS de Inglaterra, James Palmer, ha declarado: "Estos importantes hallazgos proporcionan pruebas renovadas de que el eculizumab está ayudando a las personas a vivir más tiempo sin insuficiencia renal, y podrían ayudar a los médicos a identificar a aquellos que tienen pocas probabilidades de beneficiarse del fármaco y podrían ahorrarse los efectos secundarios".
"Proyectos de investigación en colaboración como éste están ayudando a impulsar un progreso real para los pacientes del NHS con el apoyo de un servicio encargado a nivel nacional que proporciona tanto asesoramiento clínico integral como un registro nacional de pacientes, y es fantástico ver los resultados, que ayudarán a salvar y mejorar la vida de los pacientes", ha subrayado.
Las investigaciones futuras del equipo de Newcastle se centrarán ahora en encontrar una cura para la pequeña proporción de pacientes que no responden al eculizumab.
