MADRID, 24 Ago. (EUROPA PRESS) -
Investigadores del Trinity College de Dublín (Irlanda) han desarrollado una nueva terapia génica que resulta prometedora para tratar la forma seca de la degeneración macular asociada a la edad (DMAE), una enfermedad ocular progresiva que afecta hasta al 10 por ciento de los adultos mayores de 65 años y es una de las principales causas de deterioro grave de la visión y ceguera en este grupo de edad.
Los casos de DMAE seca representan alrededor del 85-90 por ciento de todos los casos de DMAE y no hay tratamientos disponibles para tratar o prevenir la progresión de la enfermedad, lo que subraya la necesidad de desarrollar opciones de tratamiento para esta enfermedad debilitante.
En los adultos, se ha descubierto que muchas enfermedades del envejecimiento presentan defectos de la función mitocondrial, incluida la DMAE.
En su estudio, publicado en la revista científica 'Clinical and Translational Medicine', los investigadores han desarrollado una nueva terapia génica (ophNdi1) que es la primera de este tipo que se dirige directamente a la función mitocondrial en las células que funcionan mal en la DMAE.
Las mitocondrias son conocidas como las "centrales eléctricas" de la célula porque gestionan la producción de energía, pero su rendimiento disminuye mucho en la DMAE seca y esto está relacionado con el deterioro de la vista.
La nueva terapia génica utiliza de forma inteligente un virus para acceder a las células que sufren y entregar el código necesario para dar a las mitocondrias que fallan una cuerda de salvamento, permitiéndoles generar energía extra y seguir funcionando para apoyar la visión. La terapia ha demostrado ser beneficiosa en múltiples modelos de DMAE seca, lo que hace esperar que algún día pueda convertirse en un tratamiento que ayude a millones de personas en todo el mundo.
"Este estudio proporciona la primera prueba en modelos de que la modulación directa de la bioenergética en las células oculares puede aportar beneficios y mejorar la función visual en la DMAE seca. Con ello, el estudio pone de relieve que las mitocondrias, centrales energéticas de la célula, son objetivos clave para la DMAE seca", ha comentado la doctora Jane Farrar, autora principal del estudio.
