ZARAGOZA 20 Oct. (EUROPA PRESS) -
Dos familias de Zaragoza han recabo más de 285.000 firmas para reclamar al Gobierno de Aragón poder administrar a tres niños, uno de 7 años y dos mellizos de 9 años, un nuevo fármaco contra la distrofia muscular de Duchenne, después de que la Comisión de Medicamentos Huérfanos de Aragón haya decidido no conceder la autorización hasta que no tenga su precio y reembolso fijado por parte del Ministerio de Sanidad.
Aurelio Sanz y Carmen Baltasar, padres del niño de 9 años, e Irene Peralta, de los mellizos, han entregado un CD al consejero de Sanidad de la Comunidad, Sebastián Celaya, con estas firmas, y se han reunido con él.
Carmen Baltasar ha comentado en declaraciones a los medios de comunicación, antes del encuentro, que "pretendemos que nos den el fármaco para nuestros hijos, que tienen el mismo derecho que los demás" y así "queremos hacérselo saber" al consejero.
Igualmente, ha reclamado del Departamento una "explicación" de por qué en Aragón no se autoriza este fármaco, cuando sí lo han hecho otras Comunidades autónomas, donde 12 menores reciben el tratamiento. Concretamente, en Galicia, Castilla-La Mancha, Comunidad Valenciana, Madrid, Extremadura, Andalucía y Cataluña.
En la Comunidad aragonesa, solo se ha prescrito el medicamento a estos tres niños ya que si bien más menores padecen la enfermedad solo en estos casos se considera que será efectivo. No obstante, Aurelio Sanz ha apuntado que si lo recibieran, serviría "para investigar" y podría aportar beneficios a otra personas que padecen esta distrofia.
Carmen Baltasar ha agregado que este fármaco "les aporta la distrofina, que hace que sus músculos no se desgastes y estén regenerándose para que puedan seguir caminando un tiempo más". Esta madre ha recordado que llevan un año solicitando este medicamento y ha deseado que tras esta reunión "nos digan que sí". De lo contrario, ha asegurado, seguirán "luchando hasta conseguirlo".
EL MEDICAMENTO
El producto que solicitan estas familias es Ataluren, aprobado en julio de 2014 por la Agencia Europea del Medicamento para su comercialización por parte de la European Medicine Agency en los casos de distrofia muscular de Duchenne debido a una mutación sin sentido en el gen de la distrofina. Se calcula que esta mutación es la causa de esta enfermedad el 13 por ciento de los pacientes.
El tratamiento puede ser solicitado bajo la modalidad de 'Uso Compasivo', es decir, en situaciones especiales, y es el primer tratamiento mundial aprobado para esta distrofia en pacientes que pueden caminar a partir de 5 o más años.
En septiembre de 2014, el servicio de Neurología del Hospital Miguel Servet de Zaragoza hizo la petición de Ataluren para estos tres niños siguiendo las indicaciones del médico especialista, que confirmó "que sí cumplían con las características para que se les administrara dicho tratamiento".
En mayo de 2015, ante la falta de noticias, los padres de estos niños, con el apoyo de la Asociación Duchenne Parent Project España, enviaron una reclamación al Departamento de Sanidad del Gobierno de Aragón. Tras varios meses, el departamento jurídico de la consejería se comprometió a acelerar todos los trámites para obtener una respuesta rápida.
Sin embargo, tras elecciones autonómicas del pasado 24 de mayo, y tras varias conversaciones, la Comisión de Medicamentos Huérfanos de Aragón decidió no autorizan la administración de Ataluren.
LA ENFERMEDAD
La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno muscular progresivo causado por la falta de la proteína distrofina funcional, fundamental para la estabilidad estructural de los músculos esqueléticos, el diafragma y el miocardio, que afecta principalmente a varones.
La manifestación más grave del trastorno es la pérdida la capacidad de caminar a la temprana edad de siete a diez años y las complicaciones cardiovasculares y respiratorias potencialmente mortales a finales de la adolescencia y en la veintena.
