Investigadores tratan la sarcoidosis grave y desfigurante con una terapia novedosa

Publicado 28/12/2018 7:11:33CET
FLICKR/YALE ROSEN - Archivo

MADRID, 28 Dic. (EUROPA PRESS) -

Un equipo de investigadores de la Universidad de Yale, en New Haven, Connecticut, Estados Unidos, trató con éxito a una paciente con sarcoidosis desfigurante, una enfermedad crónica que puede afectar a múltiples órganos, con un medicamento aprobado para la artritis reumatoide. El tratamiento exitoso de otros dos pacientes con una enfermedad igualmente grave sugiere que un tratamiento eficaz para una enfermedad incurable, a veces mortal, está al alcance, según los científicos.

La sarcoidosis es una enfermedad inflamatoria que afecta a múltiples órganos en el cuerpo. Mientras que algunos pacientes con sarcoidosis se recuperan sin tratamiento, otros sufren daños en los pulmones, el corazón, los ganglios linfáticos, la piel y otros órganos. Los tratamientos actuales, incluidos los esteroides, no son confiablemente efectivos para la piel y pueden causar efectos secundarios graves.

Basándose en las pistas obtenidas de trabajos anteriores, el equipo de Yale decidió probar el medicamento de artritis tofacitinib. El fármaco, un inhibidor de Jak, bloquea un camino conocido como Jak-STAT. El autor principal, Brett King, ha sido pionero en el uso de inhibidores de Jak para tratar otras enfermedades cutáneas intratables, como el vitíligo, la alopecia areata y el eccema.

Durante varios meses, una paciente de 48 años de edad fue tratada con el medicamento, con un régimen de una pastilla dos veces al día. Los investigadores observaron que las lesiones de su piel casi desaparecieron y realizaron la secuenciación de ARN en la piel de biopsia de la paciente antes y durante el tratamiento. "Antes del tratamiento, pudimos demostrar que la vía Jak-STAT está activada --explica King--. Durante el tratamiento, no hay activación de la vía".

"Planeamos evaluar la activación de la vía Jak-STAT en el fluido pulmonar y más de 200 pacientes con sarcoidosis pulmonar y multiorgánica", afirma la coautora Nkiruka Emeagwali. Estos son grandes pasos hacia la comprensión de misterios de hace años, dicen los investigadores, cuyo trabajo se detalla en un artículo publicado en 'New England Journal of Medicine'.

El equipo de Yale está probando ahora los resultados en un ensayo clínico. Si se confirman, podrían representar un gran avance para los pacientes con sarcoidosis, según King. "Una enfermedad frecuentemente horrible, para la cual no hay una terapia efectiva, puede ser atacada con inhibidores de Jak --suraya--. Tenemos un medicamento relativamente seguro que funciona".