MADRID, 20 Nov. (EUROPA PRESS) -
Investigadores del Instituto Karolinska (Suecia) han concluido que las terapias antisentido con oligonucleótidos podrían ser utilizadas como una posible nueva opción de tratamiento contra la progeria, una enfermedad muy rara que conlleva el envejecimiento prematuro y la muerte en la adolescencia por complicaciones de la enfermedad cardiovascular.
La progeria, o síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford,aafecta a aproximadamente uno de cada 18 millones de niños y tiene causas genéticas. Está ligada a la progerina, una forma defectuosa de la proteína de la laminilla A que se encuentra en el núcleo celular. La mutación, que inhibe la división celular, fue identificada en 2003 por la investigadora Maria Eriksson, coautora de este nuevo estudio, que se ha publicado en la revista 'Nature Communications'.
Hasta ahora, más de una docena de tratamientos de progeria han sido probados de diferentes maneras, pero cuando se trata de ensayos clínicos realizados en pacientes con progeria, los resultados han sido decepcionantes.
"Hemos visto efectos positivos en el tratamiento de ratones, pero en los humanos el efecto ha sido demasiado pequeño. Por lo tanto, necesitamos repensar y encontrar nuevas formas de tratar la enfermedad", explica Eriksson, profesora del Departamento de Biociencias y Nutrición del Instituto Karolinska.
En su investigación, los investigadores usaron muestras de células de niños con progeria para mostrar una función dañada en los telómeros en el extremo opuesto de los cromosomas y la acumulación del llamado ARN telomérico no codificador. Al agregar oligonucleótidos, un tratamiento usado para inactivar genes dañinos, los investigadores pudieron reducir el nivel de ARN telomérico no codificador. Esto condujo a una división celular más normalizada, que probablemente mejoraría las condiciones de los pacientes y prolongaría su vida útil.
"En un modelo genético alterado de ratón de la progeria tratado de la misma manera, vimos un aumento significativo tanto en la expectativa de vida máxima, del 44 por ciento, como en la expectativa de vida promedio, del 24 por ciento. Estos resultados son muy prometedores", detalla el investigador español Agustín Sola-Carvajal, coautor de este estudio.
La progerina también se encuentra en pacientes sanos y se ha observado que aumenta con la edad, lo que sugiere que los resultados también pueden ser importantes para el envejecimiento normal y las enfermedades relacionadas con la edad. "Se necesita más investigación para evaluar cómo los niveles relativamente bajos de progerina observados en individuos sanos contribuyen al envejecimiento y a las enfermedades relacionadas con la edad", concluye Eriksson.
