MADRID, 21 Abr. (EUROPA PRESS) -
Hematólogos han propuesto la fórmula de riesgo compartido para afrontar la inversión de la terapia génica para la curación de los pacientes con hemofilia.
Esta ha sido la principal conclusión que se ha extraído de la jornada 'Terapia génica en hemofilia: estado del arte y perspectivas de futuro', organizada por la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH) y la Real Fundación Victoria Eugenia (RFVE), en el marco del Día Mundial de la Hemofilia. El moderador del encuentro ha sido Víctor Jiménez Yuste, vicepresidente 2 de la SEHH.
El presidente de la SEHH, Ramón García Sanz, ha comentado que la hemofilia es una de las principales señas de identidad de la Hematología, porque conjuga, por una parte, la clínica y el laboratorio, y, por otra, el diagnóstico y el cuidado directo del paciente.
"La hemofilia es el prototipo de enfermedad hereditaria que nos ha permitido conocer, en general, el código genético de los humanos. Y probablemente sea la primera enfermedad que se va a curar con un tratamiento esencialmente genético", ha señalado.
En cuanto a la financiación, Ramiro Núñez Vázquez, del Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla, ha sostenido que se deben "buscar fórmulas que permitan abordar una inversión inicial y valorar la posibilidad de recurrir a la fórmula del riesgo compartido".
"Debemos desterrar el cortoplacismo y pensar que, al menos en hemofilia A, los beneficios de la terapia génica se mantienen durante cuatro años, y, probablemente, durante más tiempo en el caso de la hemofilia B. También se debe tener en cuenta el ahorro en profilaxis que se va a producir gracias a la aplicación de
la terapia génica", ha agregado.
En concreto, se ha referido a la talasemia, cuyo tratamiento podría ascender a 2,5 millones de euros por persona, y ha planteado un tipo de pago que también se podría aplicar en el caso de los pacientes con hemofilia, que sería no un pago por resultados, sino un pago por riesgo compartido.
Por su parte, Joan Carles Reverter Calatayud, presidente de la SETH, ha reconocido que la actual situación de la Medicina en relación con la hemofilia es "muy ilusionante". "Dentro del mundo cambiante del tratamiento de la hemofilia de los últimos años, la
terapia génica parece que podrá ser accesible para nuestros pacientes. Cumple uno de los deseos terapéuticos más elevados, que es la curación. En el caso de las enfermedades monogénicas (debidas a mutaciones en un solo gen), como la hemofilia, podría suponer, por fin, la consolidación de un método terapéutico curativo", ha asegurado.
Los pacientes también han avalado esta posibilidad, como ha afirmado el presidente de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo), Daniel Aníbal García, que ha considerado se ha hecho un recorrido por los últimos 40 años de avances terapéuticos, que ha
considerado "una travesía", hasta llegar "a la tierra prometida", que podría ser la curación de la hemofilia gracias a la terapia génica.
"La gestión de las expectativas de los pacientes, ya que después de 40 años de esperar la terapia génica, muchos afectados no podrán beneficiarse. Tal vez la terapia génica no pueda cubrir todas
nuestras expectativas, porque todos esperamos la curación funcional de la enfermedad. Por lo que será necesario un acceso efectivo a las terapias innovadoras", ha insistido Aníbal García.
