Publicado 15/12/2021 17:05CET

Un estudio prueba la seguridad a largo plazo de una terapia contra el síndrome Sanfilippo A

El resumen gráfico de la investigación
El resumen gráfico de la investigación - UNIVERSITAT AUTÒNOMA DE BARCELONA

CERDANYOLA DEL VALLÈS (BARCELONA), 15 Dic. (EUROPA PRESS) -

Investigadores del Centro de Biotecnología Animal y de Terapia Génica (CBATEG) de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) han probado la seguridad a largo plazo de una terapia contra el síndrome Sanfilippo A, una enfermedad neurodegenerativa causada por la deficiencia del gen de la sulfamidasa.

El estudio ha consistido en administrar en perros vectores virales adenoasociados directamente en el líquido cefalorraquídeo, que envuelve y protege el cerebro y la médula espinal, y que también tiene aplicaciones en un abanico de patologías neurodegenerativas, ha informado la UAB este miércoles en un comunicado.

La investigación, liderada por la profesora Fàtima Bosch, y publicada en la revista 'Molecular Therapy: Methods & Clinical Development', ha seguido la evolución de tres perros sanos a los que se les han administrado estos vectores virales y siete años después no han presentado ningún efecto secundario.

Se trata del seguimiento más largo que se ha hecho en seguridad y durabilidad de un tratamiento de terapia génica al sistema nervioso central en animales grandes y para Bosch "es una opción terapéutica muy prometedora para el tratamiento de enfermedades genéticas que afectan al cerebro".

Investigadores de la UAB habían conseguido curar ratas con el síndrome Sanfilippo A mediante la misma terapia que en los canes y han abierto la puerta para que la aplicación clínica en humanos esté más cerca.