BARCELONA 25 Jun. (EUROPA PRESS) -
Un estudio internacional ha demostrado que el fármaco conocido como selumetinib puede reducir el dolor y el tamaño de los tumores que en adultos causa la neurofibromatosis tipo 1 (NF1), una enfermedad minoritaria de origen genético para la que todavía no existe un tratamiento farmacológico eficaz.
Aunque la administración de este medicamento está aprobada en niños, aún no existía ningún ensayo en fase 3 en adultos para evaluar su eficacia y seguridad, informa el Hospital Germans Trias i Pujol --Can Ruti-- de Badalona (Barcelona), que ha participado en el estudio, en un comunicado este miércoles.
Publicado en 'The Lancet', es la primera investigación que demuestra la eficacia de un tratamiento en esta población, "que hasta ahora solo puede recurrir a la cirugía --y no siempre, por la complejidad y riesgos asociados--, para paliar los efectos".
Con una incidencia de 1 de cada 3.000 personas, la neurofibromatosis tipo 1 es una de las enfermedades más comunes entre las enfermedades minoritarias y una de sus manifestaciones es el crecimiento de unos tumores en los nervios llamados neurofibromas plexiformes.
El estudio ha demostrado que en 1 de cada 5 adultos con neurofibromas plexiformes tratados con selumetinib se logró "una reducción significativa del tumor", así como una disminución en el dolor y una reducción de la necesidad de analgésicos.
Para el investigador Ignacio Blanco esto "supone un avance lo suficientemente importante, porque abre el camino a poder tratar farmacológicamente las diversas manifestaciones de esta enfermedad", ya que ahora se podrá indicar a los pacientes un medicamento que reduce el tumor para después operar.
