MADRID, 25 Jul. (EUROPA PRESS) -
Un estudio de fase III ha demostrado que una solución oral de cannabidiol mejora las crisis más graves en un número "relevante" de pacientes con síndrome de Lennox-Gastaut (LGS), una forma de epilepsia rara, grave y difícil de tratar en el inicio de la infancia.
El síndrome de Lennox-Gastaut aparece entre los 3 y los 5 años. Los pacientes sufren múltiples tipos de crisis, que incluyen crisis atónicas y crisis tónicas, que a menudo provocan caídas y lesiones,ausencias y pueden presentar crisis generalizadas tónico clónicas e incluso crisis focales con los años de evolución. La mayoría de los niños con LGS experimentan algún grado de deterioro intelectual, así como retrasos en el desarrollo y trastornos de conducta.
El equipo responsable del estudio, publicado recientemente en la revista 'The New England Journal of Medicine' (NEJM), ha contado con el neurólogo Vicente Villanueva, jefe de la Unidad de Epilepsia Refractaria del Hospital Universtiario y Politécnico La Fe, de Valencia, que ha colaborado tanto con la inclusión de pacientes como con el análisis de datos.
Este ensayo es el primer estudio de determinación del rango de dosis que compara la formulación farmacéutica de cannabidiol con placebo como terapia adicional en el LGS. Ambas dosis redujeron significativamente la frecuencia de los ataques en pacientes con control de convulsiones deficiente a pesar del uso de múltiples fármacos antiepilépticos. La solución oral de cannabidiol ('Epidiolex') probada es una formulación farmacéutica de cannabinoide altamente purificado (CBD), un cannabinoide que carece de los efectos de euforia que se asocian a la marihuana.
Villanueva señala que, aunque hoy en día se ha mejorado mucho el tratamiento de la epilepsia y se prolonga la vida de estos pacientes, "el problema es que son muy resistentes a la medicación antiepiléptica por lo que hay pocas opciones que funcionen".
DETALLES DEL ESTUDIO
El estudio escogió al azar a 225 pacientes con LGS, y una edad media de 16 años, de 30 hospitales de Estados Unidos y de Europa, de los cuales 4 son pacientes de La Fe y cuyas crisis no estaban controladas con su régimen actual de medicamentos antiepilépticos. Los pacientes recibieron una dosis de solución oral de cannabidiol o placebo además del tratamiento existente.
Al inicio del estudio, los pacientes tenían una frecuencia media de 85 crisis por mes. El criterio de valoración principal de este ensayo fue el cambio porcentual desde el periodo inicial en la frecuencia de crisis mensuales durante el período de tratamiento, en comparación con el período basal de cuatro semanas antes de la aleatorización.
Durante el período de tratamiento de 14 semanas, los pacientes que tomaron ambas dosis de solución oral de cannabidiol (10 mg/kg/día y 20 mg/kg/día), experimentaron reducciones medias significativamente mayores en las crisis atónicas mensuales del 37,2 por ciento respectivamente en comparación con una reducción del 17,2 por ciento para el placebo.
Como resultados secundarios del estudio, destaca la mejora global los pacientes. Además, sus cuidadores fueron significativamente más propensos a informar de una mejoría en el estado general y, por tanto, de su calidad de vida.
Los análisis de sensibilidad confirmaron que el efecto del tratamiento de solución oral de cannabidiol se estableció durante el primer mes de tratamiento y se mantuvo durante todo el período de tratamiento.
PODRÍA LLEGAR A EUROPA EN 2019
Estos resultados reflejan, según el doctor Villanueva, una mejoría de las crisis más graves en un número relevante de pacientes. "Las crisis en las que se detectó una mayor mejoría eran las crisis más graves, las más discapacitantes que están asociadas a caídas", destaca Vicente Villanueva.
El medicamento se encuentra en las últimas etapas de la revisión de nuevos medicamentos por parte de la Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA), y se espera que esté disponible para los pacientes estadounidenses con síndrome de LGS y Dravet (otro tipo de epilepsia) en la segunda mitad del año.
Para su comercialización en Europa, la solicitud de autorización de comercialización a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) se hizo efectiva en diciembre de 2017 y se espera que la decisión se tome a principios de 2019.
