MADRID 17 Nov. (EUROPA PRESS) -
El CEO de Bayer Iberia, Jordi Sánchez, ha anunciado este lunes que ya está disponible en España 'Beyonttra' (acoramidis), un tratamiento para la amiloidosis cardiaca por transtiretina (ATTR-CM), bien de tipo nativa o variante, que se administra por vía oral, permite una estabilización prácticamente completa de la transtiretina y enlentece la progresión de la enfermedad.
La ATTR-CM es una enfermedad cardiaca grave, infradiagnosticada e infratratada. "La transtiretina (TTR) es una proteína que producimos en el hígado y, en el caso de estos pacientes, lo que pasa es que esta proteína se malpliega y empieza a depositarse en diferentes órganos. Uno de los órganos, que condiciona el pronóstico vital de los pacientes con amiloidosis por transtiretina, es el corazón", ha explicado la cardióloga del Hospital Universitario de Salamanca Rocío Eiros.
Al depositarse en el corazón, altera la estructura y función del órgano, reduciendo su capacidad para bombear sangre de forma eficaz. Esto puede derivar en insuficiencia cardiaca, hospitalizaciones recurrentes, pérdida de capacidad funcional y calidad de vida, así como en mortalidad prematura. La supervivencia media de los pacientes no tratados oscila entre los 2,6 y los 3,6 años.
"Si la transtiretina no se rompe, no se depositará, entonces ahí es donde actúa acoramidis", ha señalado el jefe de la Unidad de Cardiopatía Familiares de Cardiología del Hospital Puerta de Hierro, Pablo García-Pavía. El desarrollo de este tratamiento toma como referencia una mutación natural protectora, la T119M, que tienen algunas personas y consigue de forma natural que la trastiretina no se fragmente, facilitando una mayor estabilidad de esta proteína.
La aprobación de 'Beyonttra' se basa en los resultados del ensayo clínico de fase III 'ATTRibute-CM', que evaluó la eficacia y seguridad del tratamiento frente a placebo en 632 pacientes adultos. El ensayo mostró un beneficio clínico significativo y sostenido en comparación con placebo, cumpliendo el criterio de valoración primario del estudio.
Entre los resultados, García-Pavía ha destacado que 'Beyonttra' consiguió reducir en un 36 por ciento el riesgo combinado de mortalidad por todas las causas o primera hospitalización cardiovascular a los 30 meses, con beneficios observables ya desde el tercer mes de tratamiento. Además, se observó que las hospitalizaciones entre aquellos tratados con 'Beyonttra' disminuyeron en un 50 por ciento, frente al grupo placebo.
"Una vez acabó el ensayo pivotal, todos los pacientes que estaban en el estudio pasaron a recibir acoramidis en la fase de extensión, confirmando con reducciones de mortalidad, al cabo de tres años y medio, de un 36 por ciento o de mortalidad cardiovascular de un 45 por ciento. Todo esto ha hecho que se haya establecido este tratamiento como un tratamiento de primera línea para esta enfermedad", ha añadido el especialista.
Con el objetivo de ampliar la evidencia científica de 'Beyonttra' en condiciones reales de práctica clínica, Bayer ha iniciado el estudio observacional 'ACO-REAL', que incluirá hasta 2.000 pacientes adultos con ATTR-CM en 21 países europeos. A través de esta investigación, la compañía busca analizar las características de los pacientes, los patrones de tratamiento y la seguridad del tratamiento en la vida real, complementando los datos de los ensayos clínicos pivotales.
MEJORAS EN SUPERVIVENCIA Y CALIDAD DE VIDA
En resumen, García-Pavía ha destacado que este tratamiento permite aumentar la supervivencia entre los pacientes de amiloidosis cardiaca por transtiretina; evita la progresión de la enfermedad, lo que se va a traducir en menos hospitalizaciones; y, teniendo en cuenta que estos suelen ser pacientes mayores, repercute en una mejoría de su calidad de vida.
Además, ha comentado que hay "escenarios no testados" para los que el tratamiento no está indicado, como es el caso de pacientes con afectación renal con un riñón muy deteriorado, y otros en los que, como consecuencia de una situación avanzada de la enfermedad, el mecanismo de acción del fármaco no sería útil. A este respecto, también ha precisado que el tratamiento no tiene interacciones relevantes con otros medicamentos.
"Hay una cosa que sí, evidentemente, tenemos que considerar, que es un fármaco que se da cuatro veces al día, que son cuatro pastillas, pero con un esquema de administración dos en la mañana, dos en la noche, tampoco creo que vaya a limitar su uso de forma importante", ha puntualizado.
RETOS POR AFRONTAR
Rocío Eiros y Pablo García-Pavía han coincidido en que en los últimos años se han conseguido avances significativos para amiloidosis cardiaca por transtiretina, que han permitido dar a conocer, por ejemplo, que se trata de una enfermedad mucho más frecuente de lo que se pensaba, gracias a un mejor conocimiento de la patología y a innovaciones en diagnóstico.
Así, la ATTR-CM ha pasado de ser considerada enfermedad rara a infradiagnosticada. Se estima que puede haber unas 400.000 personas afectadas en todo el mundo, mayoritariamente sin diagnosticar. En España, se desconoce la cifra exacta de pacientes, pero puede haber entre 12.000 y 15.000.
El "gran reto" de la enfermedad en la actualidad es el retraso diagnóstico, según ha referido la cardióloga Rocío Eiros, pues hay pacientes que esperan de media 39 meses para recibir un diagnóstico correcto; un 23 por ciento que espera de seis meses a cuatro años desde el inicio de los síntomas; y hasta un 60 por ciento consulta con tres o más médicos antes de obtener el diagnóstico definitivo.
Eiros ha comentado que este retraso se debe a que la ATTR-CM es una afectación multisistémica, con síntomas diversos e inespecíficos. Por ello, ha instado a concienciar a todos los profesionales, no solo cardiólogos, acerca de la enfermedad.
"Esto es una historia de éxito y hay muchísima luz en el porvenir de nuestros pacientes y esto es muy importante también transmitirlo, es una enfermedad en la que hay mucho futuro", ha finalizado.
