Publicado 24/06/2022 16:42

La EMA recomienda comercializar la primera terapia génica para tratar la hemofilia A grave

MADRID, 24 Jun. (EUROPA PRESS) -

La Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado conceder una autorización de comercialización condicional en la Unión Europea (UE) para la terapia génica 'Roctavian' (valoctocogén roxaparvovec) para el tratamiento de la hemofilia A grave en adultos que no tienen inhibidores del factor VIII ni anticuerpos contra el serotipo 5 del virus adenoasociado (AAV5).

Los medicamentos actualmente autorizados para el tratamiento de la hemofilia A contienen en su mayoría factor VIII, para reemplazar la proteína que falta. Los tratamientos disponibles requieren una o más inyecciones por semana o por mes y son de por vida. Por lo tanto, existe una necesidad médica no satisfecha de nuevos enfoques terapéuticos que puedan liberar a los pacientes de las inyecciones frecuentes.

'Roctavian' es la primera terapia génica para tratar la hemofilia A. El principio activo, el valoctocogén roxaparvovec, se basa en un virus (virus adenoasociado o AAV) que se ha modificado para que no provoque enfermedades en humanos y que contiene el gen del factor VIII. Una vez administrado a un paciente como una infusión única, se espera que lleve el gen del factor VIII a las células del hígado, permitiéndoles producir el factor VIII faltante.

Esto ayuda a que la sangre se coagule más fácilmente y previene el sangrado o reduce los episodios de sangrado. Todavía se desconoce cuánto tiempo durará el efecto del tratamiento de esta infusión única en un paciente individual. De hecho, se informó un efecto de tratamiento positivo sostenido de hasta dos años después de una única infusión en aproximadamente cien pacientes en el estudio principal y hasta cinco años en algunos pacientes en un ensayo de apoyo realizado por el solicitante.

La recomendación de la EMA se basa en los resultados de un estudio no aleatorizado de fase 3 de un solo brazo (estudio principal) en 134 pacientes varones con hemofilia A sin antecedentes de inhibidor del factor VIII y sin anticuerpos preexistentes detectables contra AAV5. Dos años después de la administración, los datos de eficacia mostraron que la terapia aumentó significativamente los niveles de actividad del factor VIII en la mayoría de los pacientes. Las tasas de sangrado se redujeron en un 85 por ciento y la mayoría de los pacientes (128) ya no necesitaban terapia de reemplazo de factor VIII.

Con 'Roctavian' se ha notificado hepatotoxicidad (daño hepático), un efecto secundario común debido a la reacción inmunitaria inducida por estas terapias génicas basadas en AAV y caracterizado hasta ahora por un aumento en los niveles de una enzima hepática llamada alanina aminotransferasa (ALT). La condición se puede tratar con éxito con corticosteroides. Otros efectos secundarios comunes incluyen dolor de cabeza, dolor en las articulaciones y náuseas.