MADRID 18 Jun. (EUROPA PRESS) -
Una nueva terapia genética que podría aliviar los debilitantes lunares gigantes en una rara enfermedad de la piel, ha sido diseñada por investigadores del Instituto Francis Crick (Reino Unido), el Instituto para la Salud Infantil Great Ormond Street de la UCL y el Hospital para Niños Great Ormond Street (GOSH), ambos también en Inglaterra. Su trabajo se publica en el ‘Journal of Investigate Dermatology’.
En el futuro, el tratamiento podría usarse para revertir los lunares gigantes y, por lo tanto, reducir el riesgo de que los niños y adultos afectados desarrollen cáncer. También podría revertir otros tipos más comunes de lunares en riesgo como alternativa a la cirugía.
Los pequeños lunares cutáneos son comunes en la población, pero en el síndrome de nevus melanocítico congénito (CMN), los niños nacen con hasta el 80% de su cuerpo cubierto de lunares grandes, dolorosos o que pican, causados por mutaciones adquiridas en el útero. Estos lunares a veces pueden convertirse en un tipo grave de cáncer llamado melanoma.. En este contexto, los investigadores silenciaron un gen llamado NRAS , que está mutado en las células de estos lunares, en las células de una placa y en ratones. NRAS pertenece a un grupo de genes ( genes RAS ) que, cuando mutan, pueden causar lunares y predisponer al cáncer.
El equipo utilizó una terapia genética llamada ARN silenciador, que silencia el NRAS mutado en las células de la piel de los lunares. La terapia se administró en partículas especiales directamente a las células de los moles. Posteriormente, administraron inyecciones que contenían la terapia a ratones con CMN, que redujeron el silenciamiento del gen NRAS después de solo 48 horas. También lo probaron en células y secciones de piel entera de niños con CMN. El silenciamiento del gen provocó que las células del topo se autodestruyeran.
Veronica Kinsler, líder principal del grupo del Laboratorio de Mosaicismo y Medicina de Precisión en Crick, profesora de Dermatología y Dermatogenética Pediátrica en GOSH/UCL y profesora de investigación del NIHR, describe: "CMN es un desafío físico y mental para niños y adultos que viven con esta afección. y para sus familias. Estos resultados son muy interesantes, ya que la terapia genética no sólo desencadena la autodestrucción de las células de los lunares en el laboratorio, sino que hemos logrado administrarla a la piel de ratones. Estos resultados sugieren que el tratamiento en el futuro podría revertir los lunares en las personas; sin embargo, se necesitarán más pruebas antes de que podamos administrárselo a los pacientes.
"Estamos muy agradecidos con nuestros pacientes del Great Ormond Street Hospital, que han participado activamente durante muchos años para ayudarnos a producir esta nueva terapia potencial. Después de más estudios, esperamos que la terapia pronto pueda entrar en ensayos clínicos en personas", añade la experta.
Por su parte, Catriona Crombie, directora de Enfermedades Raras de LifeArc, añade: "Este trabajo es parte de nuestro compromiso de mejorar las vidas de las personas que viven con enfermedades raras, invirtiendo en investigaciones prometedoras y ayudando a los científicos a superar las barreras de la investigación traslacional. Si tiene éxito, esperamos "Esperamos ver ensayos clínicos en humanos para esta terapia en los próximos años".
