Desarrollan un método para aumentar la eficiencia de la edición 'CRISPR' en la distrofia muscular de Duchenne

Distrofia Muscular de Duchenne
ASOCIACIÓN DUCHENNE PARENT PROJECT ESPAÑA
Publicado 07/03/2019 18:28:28CET

MADRID, 7 Mar. (EUROPA PRESS) -

Investigadores estadounidenses han desarrollado un método, que ha sido publicado en la revista 'Science Advances', que puede ayudar a aumentar la eficiencia de la edición del gen CRISPR en la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

En concreto, all probar la técnica, los científicos descubrieron que ajustar las dosis de los componentes de edición de genes de CRISPR puede mejorar significativamente la cantidad de distrofina producida por los genes editados. Además, encontraron que la proporción óptima de componentes cambiaba según la parte del ADN que se estaba editando.

La técnica de edición de genes utilizada por los investigadores requiere dos componentes: una enzima llamada Cas9, que corta el ADN, y una guía ARN que funciona como un dispositivo de GPS molecular para dirigir a Cas9 a la secuencia de ADN específica en el genoma que se editará.

Los expertos han creado un método para editar la porción defectuosa del gen de la distrofina al cargar Cas9 en un virus adenoasociado (AAV), un virus inocuo que se utiliza para entregar los componentes de edición a las células. El ARN guía también se carga en un AAV para dirigir a Cas9 a la mutación donde corta el ADN.

El laboratorio está realizando estudios a largo plazo en perros para medir si los niveles de distrofina se mantienen estables y para asegurar que las ediciones genéticas no tengan efectos secundarios adversos. Espera que el próximo paso más allá de los perros sea un ensayo clínico, que sería uno de los muchos que el programa de terapia génica de UT Southwestern pretende lanzar en los próximos años para abordar numerosas enfermedades infantiles mortales.