Revierte en gran medida los síntomas de la enfermedad
BARCELONA, 30 Jun. (EUROPA PRESS) -
El fármaco QTX153, desarrollado en España, ha conseguido revertir en gran medida los síntomas del síndrome de Rett en modelos animales durante el estudio en fase preclínica, mostrando "gran potencial" contra la enfermedad y situándose como candidato para entrar en fases clínicas próximamente.
El medicamento ha sido desarrollado conjuntamente por la empresa biofarmacéutica Quimatryx y la Fundación privada Kaertor, y evaluada en el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras de Badalona (Barcelona), informa el instituto en un comunicado de este lunes.
La líder del laboratorio de Cromatina y ARN Regulador del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, Sònia Guil, ha presentado los resultados en el congreso científico anual de síndrome de Rett, organizado por la International Rett Syndrome Foundation y celebrado en Boston (Estados Unidos).
Guil ha mostrado cómo la administración de QTX153 en ratones que simulan la enfermedad consigue revertir una parte "importante" de los síntomas asociados a Rett, con una toxicidad muy baja.
QTX153 Y RETT
QTX153 es un "potente inhibidor" de la proteína HDAC6, un regulador importante de la actividad neuronal que se encuentra sobreactivado en el síndrome de Rett como consecuencia de la mutación del gen MECP2, causante de la enfermedad.
El síndrome de Rett es una enfermedad rara que afecta el desarrollo neuronal y se manifiesta sobre todo en niñas durante la infancia, entre el primer y el segundo año de vida, e implica una regresión severa de las capacidades motrices e intelectuales de las afectadas, que no habían mostrado anomalías anteriormente.
ENSAYO PRECLÍNICO
Para los ensayos preclínicos, los investigadores han usado tanto células neurales humanas con mutaciones en el gen MECP2 --introducidas mediante técnicas de edición genética-- como modelos animales de la enfermedad.
En todos los casos, la administración de QTX153 mostró una recuperación "muy importante, aunque no absoluta", de los efectos asociados al síndrome de Rett, como la organización y la función interna de las neuronas, el control motor y el comportamiento de los animales.
Aunque otros inhibidores de la proteína HDAC6 ya habían sido probados con anterioridad, hasta ahora ninguno había alcanzado fases avanzadas de desarrollo en el tratamiento del síndrome de Rett, debido principalmente a su dificultad para alcanzar el cerebro.
Por el contrario, QTX153 es capaz de cruzar "eficazamente" la barrera hematoencefálica después de una administración oral, y ha demostrado su seguridad incluso en dosis elevadas sin mostrar efectos adversos en modelos animales.
