MADRID, 24 Oct. (EUROPA PRESS) -
La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) ha propuesto en su última reunión la financiación pública del medicamento 'Duvyzat' (givinostat), del Grupo Italfarmaco, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes ambulantes a partir de seis años de edad y con tratamiento concomitante de corticoesteroides.
Duchenne Parent Project España ha celebrado este acuerdo, que consideran un "avance significativo" en las opciones terapéuticas disponibles para esta enfermedad genética degenerativa, que afecta a aproximadamente 1.000 personas en España, siendo una de las enfermedades raras genéticas más frecuentes.
"Aunque no es la cura ni la solución definitiva, marca un hito importante en el acceso a tratamientos innovadores y en el abordaje de la enfermedad", ha señalado la presidenta de la organización, Silvia Ávila. Se trata del primer medicamento oral aprobado en Europa que puede ralentizar la progresión de esta enfermedad.
Para Duchenne Parent Project España, esta propuesta de financiación representa un reconocimiento institucional al valor terapéutico y social de 'Duvyzat', así como un avance destacado en el abordaje de la distrofia muscular de Duchenne dentro del Sistema Nacional de Salud (SNS).
Asimismo, desde la organización han referido que la inclusión del fármaco en la financiación pública supone una mejora en la equidad y el acceso para los pacientes, reduciendo las barreras económicas al tratamiento. "Desde la asociación, se ha trabajado de forma constante y cercana con el Ministerio de Sanidad y las comunidades autónomas para sensibilizar y visibilizar las necesidades reales de las personas afectadas por Duchenne. Este logro es fruto de un esfuerzo conjunto que incluye la participación de pacientes, familias y profesionales en ensayos clínicos", ha asegurado Ávila.
La Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) autorizó el uso del fármaco basándose en los resultados del ensayo clínico de fase 3 'Epidys', publicado en 'The Lancet Neurology', en el que 'Duvyzat' mostró una diferencia estadísticamente significativa en la prueba de los cuatro escalones, uno de los principales indicadores de capacidad funcional en la DMD.