MADRID, 13 Ene. (EUROPA PRESS) -
La calidad de vida del paciente debe priorizar los criterios de financiación de medicamentos huérfanos, según las conclusiones del estudio FinMHU-MCDA elaborado sobre los criterios de financiación de medicamentos huérfanos en España, factores como la calidad de vida del paciente, la gravedad de la enfermedad rara o la existencia de alternativas terapéuticas.
Desarrollado y coordinado por Pharmacoeconomics & Outcomes Research Iberia (PORIB) con el apoyo de AELMHU, el estudio ha permitido establecer la importancia de diferentes criterios para valorar la financiación de medicamentos huérfanos, considerando las preferencias de varios expertos involucrados en el ámbito de las enfermedades raras. El proyecto se desarrolló en tres fases, partiendo de una selección de 13 criterios de financiación potencialmente relevantes.
El informe de conclusiones destaca que los medicamentos huérfanos presentan grandes desafíos de cara a su financiación y acceso posterior a los pacientes, siendo necesario establecer con claridad, transparencia y de forma estructurada qué criterios se deben seguir a la hora de evaluar estos medicamentos y que involucren a todos los agentes implicados en la toma de decisiones.
El criterio más destacado para considerar en la toma de decisiones fue la afectación del tratamiento sobre la calidad de vida del paciente, con un peso mayor del 20%, considerando posiblemente que el principal objetivo de estas terapias es mejorar el estado general de los pacientes, teniendo en cuenta que en muchos casos no consiguen la curación de estas patologías.
El alcance del beneficio terapéutico y la existencia de alternativas terapéuticas, junto a la gravedad de la enfermedad rara, fueron otros de los criterios con mayor importancia relativa a la hora de tomar decisiones de financiación, mientras que, en la parte económica, la capacidad del tratamiento para evitar los costes asociados a la enfermedad fue el criterio más valorado.
Los expertos han aportado sus reflexiones respecto a la situación actual y a las conclusiones del estudio. Francesc Palau, jefe de Servicio de Medicina Genética y director del Instituto Pediátrico de Enfermedades Raras del Hospital Sant Joan de Déu, comenta que "en el manejo clínico de los pacientes con enfermedades raras, los dos aspectos fundamentales son el diagnóstico y el tratamiento".
Por parte de FEDER, su directora gerente, Alba Ancochea, recuerda que "se estima que sólo el 5% de las más de 6.000 enfermedades raras identificadas en todo el mundo cuentan con tratamiento". A esta realidad, se juntan los retos en el acceso a los tratamientos existentes, algo que los expertos de farmacia hospitalaria destacan.
