Archivo - Imagen de recurso de una niña con distrofia muscular de Duchenne. - ASOCIACIÓN DUCHENNE PARENT PROJECT ESPAÑA
MADRID, 26 Feb. (EUROPA PRESS) -
La Asociación Duchenne Parent Project España (DPPE) ha celebrado la decisión del Ministerio de Sanidad de aprobar la financiación pública de vamorolona para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad genética degenerativa que afecta a aproximadamente 1.000 personas en España y que constituye una de las enfermedades raras genéticas más frecuentes.
La aprobación llega apenas cuatro meses después de la financiación de givinostat, lo que para la Asociación marca un "momento sin precedentes" para la comunidad Duchenne en España. "En un periodo muy corto de tiempo, dos tratamientos innovadores y designados como medicamentos huérfanos han sido incorporados al Sistema Nacional de Salud, consolidando un cambio de paradigma en el tratamiento de la enfermedad", destaca DPPE.
La distrofia muscular de Duchenne se caracteriza por la ausencia de distrofina, una proteína esencial para la estabilidad del músculo. Esta carencia genera un ciclo continuo de daño e inflamación que acelera el deterioro muscular. Según los expertos, intervenir sobre este proceso inflamatorio es clave para modificar el curso de la patología y preservar durante más tiempo la autonomía de los pacientes.
Por el momento, vamorolona es el único corticoide con autorización específica de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en pacientes a partir de cuatro años. Su estructura molecular mantiene la eficacia antiinflamatoria característica de los corticoides tradicionales, pero con un perfil de seguridad más favorable, reduciendo efectos adversos asociados al uso prolongado como alteraciones del crecimiento, osteoporosis, fracturas o complicaciones metabólicas.
Para Duchenne Parent Project España, esta aprobación representa un logro colectivo y un reconocimiento al trabajo constante de las familias, investigadores, clínicos y entidades que llevan años impulsando avances reales para la enfermedad. "Estamos ante un momento histórico para la comunidad Duchenne. En solo cuatro meses hemos conseguido la financiación de dos tratamientos innovadores. Esto no es casualidad, es el resultado de años de trabajo, diálogo institucional y evidencia científica. Sin duda, estamos ante un antes y un después en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en España", afirma la presidenta de Duchenne Parent Project España, Silvia Ávila.
UN CAMBIO DE PARADIGMA
La Asociación subraya que la financiación consecutiva de dos tratamientos innovadores en tan corto espacio de tiempo marca el inicio de una nueva etapa en el abordaje de la enfermedad en España y refleja un avance significativo en el reconocimiento de las necesidades de las personas que conviven con Duchenne. No obstante, insiste en que este progreso debe traducirse ahora en un acceso real y homogéneo en todo el territorio.
"La financiación de vamorolona es un paso muy importante, pero ahora el reto es garantizar que el acceso sea real y equitativo en todo el territorio. Todos los pacientes con DMD deben tener las mismas oportunidades de acceso a los medicamentos huérfanos, con independencia de la comunidad autónoma en la que vivan. No puede haber diferencias por código postal. Desde Duchenne Parent Project España reclamamos equidad farmacéutica territorial y procedimientos específicos y más rápidos para el acceso a este tipo de tratamientos", concluye Ávila.
