La terapia génica funciona contra la beta-talasemia

Actualizado 16/09/2010 12:48:07 CET

MADRID, 16 Sep. (EUROPA PRESS) -

La terapia génica podría ayudar a los pacientes con beta-talasemia, una enfermedad de la sangre hereditaria, a escapar de la necesidad de transfusiones sanguíneas regulares, según un estudio del Hospital Brigham y de las Mujeres y la Escuela de Medicina de Harvard en Boston (Estados Unidos) que se publica en la revista 'Science'.

Los trastornos de la hemoglobina son los trastornos monogénicas más comunes. Los pacientes con beta-talasemia requieren transfusiones de sangre habituales para aumentar los niveles anormalmente bajos de beta-globina.

Un año después de comenzado el tratamiento, el primer paciente tratado por completo con la terapia génica con beta-globina pudo dejar de recibir transfusiones.

Según señalan los científicos, el paciente adulto, que había dependido de transfusiones mensuales desde inicios de la adolescencia, se ha mantenido libre de transfusiones durante los pasados 21 meses.

Sin embargo, los investigadores informan de un posible efecto secundario centrado en el vector utilizado para insertar el ADN de la beta-globina parece haber alterado la expresión de un gen que controla la conducta de las células madre de la sangre, causando una expansión benigna suave de estas células.

Este efecto podría ser responsable de gran parte de los beneficios terapéutico pero es posible que pudiera también ser un preludio de malignidades. Los autores señalan que se necesitan posteriores estudios en pacientes para sopesar los posibles pros y contras de esta opción de tratamiento.