MADRID, 2 Oct. (EUROPA PRESS) -
La noche benéfica 'El viaje de Marta', celebrada el pasado 27 de septiembre en la Ciudad de la Raqueta de Madrid y a la que asistieron más de 450 personas, ha conseguido recaudar más de 70.000 euros para la Fundación Columbus, que destinará íntegramente los fondos a validar el proyecto de terapia génica para tratar la enfermedad rara de Niemann Pick C, necesario para poder empezar a ensayar clínicamente.
Un total de 450 asistentes participaron en la noche benéfica 'El viaje de Marta', presentada por la Fundación Columbus, la representación del equipo investigador de la University College de Londres (UCL), la asociación de Niemann Pick C y los padres de Marta, una pequeña de cuatro año y medio afectada por esta enfermedad. Durante la velada pudieron explicar en primera persona el proyecto de terapia génica puesto en marcha para tratar Niemann Pick C, una enfermedad mortal todavía sin cura cuyo siguiente paso es la validación del fármaco que permita empezar con los ensayos clínicos.
"Los datos preclínicos que tienen los investigadores de la University College de Londres son muy esperanzadores, pero lo que hay que hacer ahora es dar el salto del laboratorio a la clínica y acercar las terapias a los afectados", ha afirmado el presidente de la Fundación Columbus, Dami Tormo, que durante la gala tuvo palabras de agradecimiento para las familias "que hacen todo lo posible por sus hijos", y con los que se comprometió a "trabajar para que el tratamiento llegue a buen puerto y ayudemos a todos estos grumetes".
El objetivo de la noche benéfica era poder sufragar los costes para comenzar esta fase de investigación, un reto que se vio superado gracias a las donaciones de más de 450 personas. La investigación para dar con un tratamiento frente a Niemann Pick C se encuentra en la etapa de optimización, donde el gen responsable de la enfermedad está identificado y la terapia desarrollada.
"Este evento y la contribución a la fundación puede suponer un hito importantísimo en el devenir de la terapia génica como tratamiento real para los enfermos de Niemann Pick C, por eso lo hace tan especial", ha comentado Ignacio, el padre de Marta, representando a una de las 40 familias afectadas en España por esta patología. Ignacio ha agradecido a todas las personas presentes por acompañarles "en esta singular empresa".
