MADRID, 7 Ene. (EUROPA PRESS) -
La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) ha comentado que el proyecto de Real Decreto por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales, lanzado a consulta pública el pasado 28 de diciembre por el Ministerio de Sanidad, a través de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), como una oportunidad para potenciar la autorización y acceso a medicamentos huérfanos.
Ante este primer proyecto, FEDER ha aplaudido la disposición del Ministerio al reconocer la continuidad de estas situaciones excepcionales y la idoneidad de aprobar un nuevo real decreto que contemple de forma más amplia las modificaciones necesarias al respecto.
"Actualmente, se estima que sólo el cinco por ciento de las más de 6.172 enfermedades raras identificadas en todo el mundo cuentan con tratamiento. Ésta es la principal barrera de los más de 3 millones de personas que conviven con enfermedades raras en nuestro país, junto con el retraso diagnóstico. Entre los medicamentos que existen, no todos están autorizados o son accesibles a los pacientes", ha dicho el presidente de FEDER y su fundación, Juan Carrión.
Y es que, a pesar de que la autorización de un medicamento huérfano sea otorgada por la Unión Europea (UE), las decisiones sobre su precio y reembolso se realizan a nivel nacional, lo que produce diferentes precios entre los estados miembros. En la actualidad y de forma concreta en nuestro país, solo se comercializan el 48 por ciento de los Medicamentos Huérfanos autorizados por la Unión Europea.
En este sentido, FEDER ha recordado que la falta de investigación y de información, el largo trayecto desde su designación hasta su comercialización (que conlleva décadas de desarrollo) o la "gran distancia" entre los que se encuentran autorizados por la Agencia Europea del Medicamento y los comercializados en España, han generado situaciones clínicas "excepcionales" que se suman a las planteadas por los medicamentos huérfanos.
Además, tal y como se recoge en el 'Estudio sobre necesidades sociosanitarias de personas con Enfermedades Raras en España' ('Estudio Enserio'), de las personas que han utilizado en alguna ocasión uno o varios de estos tipos de medicamentos, el 15,96 por ciento ha utilizado medicamentos huérfanos; el 4,78 por ciento ha utilizado alguna vez medicamentos de uso compasivo, y el 3,47 por ciento ha accedido a un uso fuera de indicación (off label) de algún medicamento. Finalmente, un 6,3 por ciento ha tenido que utilizar medicamentos extranjeros.
Entre quienes han utilizado alguna vez o utilizan este tipo de medicamentos, la mitad han notificado dificultades: un 17 por ciento para acceder a huérfanos, casi un 10 por ciento para uso compasivo, casi un 9 por ciento para tratamientos extranjeros y un 7 por ciento para 'off label'.
"Preocupa, por tanto, que el acceso a este tipo de medicamentos en situaciones especiales y excepcionales, supla o complemente, ese 52 por ciento de medicamentos huérfanos que aún no se han autorizado en nuestro país", ha añadido Carrión.
OBJETIVOS Y PROPUESTAS PARA EL NUEVO REAL DECRETO
A esta situación viene a dar respuesta el nuevo Real Decreto por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales. Por su parte, desde FEDER han identificado la necesidad de integrar diversas necesidades.
En concreto, para medicamentos de uso compasivo, aboga por garantizar la continuidad de un tratamiento hasta el momento de su autorización y comercialización; y para medicamentos utilizados en condiciones distintas a las autorizadas y para medicamentos no autorizados en España pero legalmente comercializados en otros Estados (extranjeros), propone priorizar el criterio médico, debidamente justificado mediante un informe clínico, en el momento de la prescripción de un determinado tratamiento, cuya respuesta haya sido claramente beneficiosa o haya permitido estabilizar al paciente, a pesar de la existencia de alternativas terapéuticas comercializadas en España.
Del mismo modo, FEDER ha aconsejado simplificar el acceso a los fármacos, estableciendo criterios de acceso y mejorando los tiempos de espera. Para ello, una de las propuestas podría ser que una vez autorizado el medicamento se autorice inmediatamente en España con uso bajo criterio médico y en centros de referencia.
También la organización ha pedido mantener el espíritu de la legislación europea y estatal vigentes, priorizando la prescripción médica y dejando atrás criterios economicistas; establecer garantías para que esta norma favorezca el acceso y no delimite, de forma que estas fórmulas excepcionales no se conviertan en habituales, reconociéndolo en la norma y en su aplicación; y garantizar la adecuada aplicación de la norma en todas las comunidades autónomas y con ella, la equidad en el acceso a los tratamientos independientemente del lugar de residencia y/o hospital de referencia, atendiendo a criterios clínicos.
Otras propuestas pasan por reconocer e integrar, como agente legitimado, al colectivo de pacientes, junto al resto de actores implicados (AEMPS, médicos, hospitales, comunidades autónomas y promotores y titulares de medicamentos).
FEDER ha hecho traslado de estas propuestas también a la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) así como a la Dirección General de Cartera Común de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia, con quien además se reunió hace unas semanas.
