MADRID, 1 Sep. (EUROPA PRESS) -
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha anunciado su asociación con el Critical Path Institute (C-Path), una asociación público-privada que tiene como objetivo acelerar el ritmo y reducir los costos del desarrollo de fármacos, para lanzar el Consorcio de Enfermedades Lisosomales.
El Consorcio de Enfermedades Lisosomales propuesto estará bajo el paraguas del Programa de Aceleración de Curas de Enfermedades Raras (ARC) y se centrará en generar soluciones para acelerar el desarrollo de fármacos para enfermedades lisosomales, y para garantizar que esas soluciones reflejen el conocimiento científico actual de estas patologías.
Las enfermedades lisosomales son patologías metabólicas hereditarias que se caracterizan por una acumulación anormal de diversos materiales tóxicos en las células del cuerpo como resultado de deficiencias enzimáticas.
Durante la fase exploratoria actual, C-Path iniciará un esfuerzo previo al consorcio de un año para determinar la viabilidad de garantizar un consorcio operativo sostenible. El preconsorcio reunirá a las partes interesadas clave para realizar un análisis integral del paisaje del ecosistema de enfermedades lisosomales.
A través de los aportes y comentarios colectivos de las partes interesadas, el grupo ayudará a determinar las metas y objetivos de alto nivel; generar un plan de investigación para centrarse en las necesidades de desarrollo de productos médicos comunes no satisfechas identificadas; y desarrollar un plan de operaciones y gobernanza para el consorcio de múltiples partes interesadas previsto.
