MADRID, 14 Nov. (EUROPA PRESS) -
Un fármaco desarrollado originalmente para prevenir el rechazo de órganos trasplantados reduce drásticamente un tipo particular de tumor cerebral en pacientes con esclerosis tuberosa (TSC), una enfermedad genética que causa el crecimiento de tumores en órganos vitales, según un estudio publicado en 'The Lancet'. La investigación demostró la eficacia de everolimus en la ralentización del crecimiento celular hiperactivo en esos pacientes.
En concreto, el 35 por ciento de los pacientes tratados everolimus tuvo por lo menos una reducción del 50 por ciento en el volumen de los tumores después de un promedio de 42 semanas de medicación. "Todos los pacientes en este estudio experimentaron una disminución en el tamaño de sus tumores y, tras el tratamiento con everolimus, no se requirió ninguna cirugía para el tumor," dice el doctor Franz, codirector de la Clínica de TSC de Niños en Cincinnati (Estados Unidos) y autor principal del estudio.
El estudio de fase III se llevó a cabo entre 117 pacientes que fueron asignados aleatoriamente a tratamiento con everolimus o placebo y que tenían un promedio de 9 años y medio, pero eran desde bebés hasta adultos. Ninguno de los pacientes tratados con placebo mostró una mejoría en sus tumores, cuyo volumen se midió mediante la evaluación de resonancia magnética del cerebro.
Tras la fase II de esta investigación, en 2010, la agencia americana del medicamento (FDA, en sus siglas en inglés), concedió la aprobación acelerada de everolimus en pacientes con estos tumores, conocidos como subependimales astrocitomas de células gigantes (Segas), por lo que la nueva investigación confirma los resultados anteriores. Antes de la luz verde de la FDA, la cirugía se consideraba el tratamiento estándar para Segas, pero everolimus es una alternativa potencial a la cirugía y la primera terapia médica dirigida, según Franz.
"Los niños y adolescentes no sólo pueden evitar la cirugía, también pueden ver una mejora en otros aspectos de la enfermedad, incluida la reducción o incluso la eliminación de la hidrocefalia (una acumulación de líquido dentro del cráneo que lleva a un aumento de la presión intracraneal, comúnmente asociada con estos tumores, ya que se encuentran profundamente dentro del cerebro en las vías del líquido cefalorraquídeo, o ventrículos)", explica el investigador principal.
La vía de mTOR asociada con el crecimiento celular hiperactivo en TSC también está implicada en otros tipos de cáncer y enfermedades neurológicas, tales como la enfermedad de Alzheimer, diabetes tipo 2, enfermedad de Párkinson, enfermedad de Huntington y el autismo. Esto hace que everolimus, un inhibidor de mTOR, sea un candidato potencial para el tratamiento de estos trastornos asociados a mTOR, añade el doctor Franz.
