Una terapia genética eficaz contra la hemofilia B

Actualizado 12/12/2011 17:54:15 CET

SAN DIEGO (EEUU), 12 Dic. (Reuters/EP) -

Una terapia para reparar genes defectuosos ha demostrado por primera vez que puede elevar la producción de un factor vital de coagulación sanguínea y, de esta manera, suponer una solución a largo plazo para las personas con hemofilia B, según revela un estudio publicado en 'New England Journal of Medicine'.

"Es una técnica de curación de pacientes potencialmente permanente", ha afirmado el secretario de la Sociedad Americana de Hematología, el doctor Charles Abrams.

De esta manera, la terapia consiste en reemplazar el gen defectuoso que causa el trastorno de la coagulación a través de un virus de las células del hígado del paciente --las únicas células en el cuerpo capaces de producir ciertos agentes de coagulación que faltan o son deficientes en las personas con hemofilia--.

Los dos principales tipos de la enfermedad son la hemofilia A, causada por una falta del agente VIII, y el hemofilia B, causada por una deficiencia del factor IX. Así, investigadores del University College London Cancer Institute (Reino Unido) y del St. Jude's Children Research Hospital en Memphis (Estados Unidos) estudiaron a seis hombres con hemofilia B severa que producían el agente de coagulación IX, también llamado FIX, por debajo del uno por ciento de los niveles normales. El objetivo del tratamiento con FIX fabricados era alcanzar niveles superiores.

Cuatro de los seis participantes en el ensayo suspendieron el tratamiento rutinario y quedaron libres de sangrados espontáneos. Mientras que los otros dos pasaron de inyectarse FIX dos o tres veces a la semana a una vez cada diez días o dos semanas, ha señalado el presidente del departamento de cirugía de St. Jude's y co-autor del estudio, el doctor Andrew Davidoff.

El experimento "es un estudio sin precedentes", ha asegurado la profesora de hematología y oncología en la Washington University en St. Louis, la doctora Katherine Ponder.

"Si otros estudios determinan que este método es seguro, podría sustituir a la cara e incomoda terapia de proteínas utilizada actualmente por pacientes con hemofilia B", ha afirmado.

La hemofilia es un trastorno hereditario que afecta con más frecuencia a los hombres. Cada año, uno de cada 5.000 varones nacen con hemofilia A y uno de cada 25.000 con hemofilia B, en todo mundo.