Archivo - Distrofia muscular de Duchenne. - ASOCIACIÓN DUCHENNE PARENT PROJECT ESPAÑA
MADRID, 3 Feb. (EUROPA PRESS) -
Duchenne Parent Project España (DPPE) se ha opuesto a la decisión del Ministerio de Sanidad de no financiar un corticoide autorizado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne dentro del Sistema Nacional de Salud, ya que esta medida limita "las opciones terapéuticas disponibles para las personas afectadas, afectando directamente su calidad de vida".
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética, degenerativa y sin cura, y afecta a 1.100 personas en España. Estas personas sufren la ausencia de distrofina, una proteína esencial para la estabilidad y el funcionamiento del músculo. Esto genera daño e inflamación continua, lo que al mismo tiempo acelera el deterioro muscular. La presidenta de Duchenne Parent Project España, Silvia Ávila, ha asegurado que romper ese círculo inflamatorio es "clave para modificar el curso de la patología".
Cuando la enfermedad evoluciona, se provoca una pérdida progresiva de movilidad y esto genera la necesidad de soporte vital y atención domiciliaria 24 horas. Por ello, los corticoides son "el pilar fundamental del tratamiento", ya que su efecto antiinflamatorio retrasa la progresión de la misma en tres años.
La EMA solo ha autorizado el corticoide vamorolona para el tratamiento de esta enfermedad. Este fármaco ya se ha autorizado en Europa y en Estados Unidos. Además de su función antiinflamatoria, presenta una estructura molecular que aporta mayor seguridad, y reduce los efectos adversos graves como la osteoporosis o las complicaciones metabólicas.
También existen otros medicamentos como los glucocorticoides, que aunque son ampliamente utilizados y su eficacia clínica esté respaldada por la experiencia y las guías internacionales, no están formalmente autorizados para esta enfermedad.
"Por ello, desde Duchenne Parent Project España insistimos en la necesidad de que las autoridades sanitarias reconsideren la no financiación de tratamientos autorizados y adopten medidas que garanticen un acceso equitativo a terapias seguras y efectivas, permitiendo que todos los pacientes puedan beneficiarse de avances médicos que mejoran su calidad de vida", ha concluido Silvia Ávila.
