MADRID 5 Jun. (EUROPA PRESS) -
Duchenne Parent Project España ha denunciado la negativa del Hospital Sant Joan de Deu recibida por una familia en Cataluña para que su hijo, de 11 años y afectado por distrofia muscular de Duchenne, comience a ser tratado con 'Ataluren', un medicamento indicado para la mutación que sufre este paciente.
El medicamento aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), comercializado en varios países de la Unión Europea e indicado específicamente para la mutación por la que se ve afectado, está siendo administrado a otros 31 niños por la vía de uso compasivo en varias comunidades autónomas, dos de ellos en el mismo hospital Sant Joan de Deu.
"Esta negativa ha sido comunicada a la familia por la dirección del hospital, alegando falta de evidencias clínicas positivas en la evolución de la distrofia muscular de Duchenne con el uso de 'Ataluren'", señalan en un comunicado, donde aclaran que esta decisión choca con informes favorables de la unidad de patología neuromuscular del mismo hospital, emitidos en abril de 2018, que recomiendan el inicio del tratamiento con 'Ataluren' cuanto antes.
Según Silvia Ávila, presidenta de Duchenne Parent Project España "es incomprensible que, de nuevo, una familia cuyo hijo está afectado por Duchenne se enfrente a que le nieguen el único medicamento que puede frenar los efectos de la enfermedad. Más aún cuando este mismo medicamento ya está siendo suministrado a otros pacientes".
Desde la organización señalan, que el paciente sería uno de los pocos que cumple con todos los requisitos para recibir dicho medicamento. Por lo que aseguran que están llevando a cabo todas las gestiones necesarias para que este niño reciba el medicamento "con la esperanza de que la directiva del Sant Joan de Deu se replantee su decisión antes de que pase más tiempo".
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad degenerativa que causa la pérdida de función de los músculos, lo que lleva a que los afectados pierdan su independencia, desencadenando, además problemas médicos graves no solo esqueléticos, sino también tanto respiratorios y cardíacos.
Los niños necesitan silla de ruedas alrededor de los 12 años, no superando una expectativa de vida promedio de 25-30 años. "Este desarrollo de la enfermedad hace que la negativa a administrar 'Ataluren' sea más alarmante, puesto que, recibir el tratamiento cuanto antes, frenaría el proceso de deterioro que pone en grave peligro la salud del paciente", concluyen.
