MADRID 17 Jul. (EUROPA PRESS) -
Investigadores de la Universidad de Rochester en Estados Unidos han desarrollado una molécula que se une al ARN tóxico asociado con la distrofia miotónica y que alivia algunos de los síntomas de la enfermedad en ratones.
La distrofia miotónica, como la enfermedad de Huntington y otra variedad de trastornos, está causada por una expansión anormal de una secuencia de ADN repetitiva. Al traducirse en ARN, estas repeticiones se acumulan en el núcleo de las célula y evitan la configuración genética normal necesaria para el desarrollo muscular.
La molécula creada por el equipo dirigido por Thurman Wheeler, llamada 'morpholino antisentido', contiene los pares de nucleótidos complementarios para las repeticiones de ARN tóxico.
Cuando los investigadores inyectaron el morpholino a los ratones que sufrían de una enfermedad similar a la distrofia mohitonica, la molécula se unió con facilidad a las repeticiones de ARN. Además, la molécula evitó que el ARN se uniera a una proteína crítica, corrigiendo así varios defectos celulares asociados con la enfermedad
