MADRID, 25 Nov. (EUROPA PRESS) -
La Asociación Internacional de Familiares y Afectados de Lipodistrofias (AELIP), que forma parte de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), ha reclamado al Ministerio de Sanidad la inclusión en el Sistema Nacional de Salud del único tratamiento disponible (metreleptina) para los pacientes con este grupo de enfermedades poco frecuentes.
AELIP ha instado formalmente al departamento que dirige Salvador Illa, a través de dos escritos, a reconsiderar la incorporación de la metreleptina en la prestación farmacéutica después de conocer la resolución negativa de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios de no incluir este tratamiento en la financiación pública.
La metreleptina es un fármaco huérfano y actualmente su uso en pacientes con lipodistrofias ha sido aprobado por las principales agencias reguladoras de Europa (EMA), Estados Unidos (FDA) y Japón (PMDA).
"Hemos trasladado al Ministerio de Sanidad nuestro malestar y preocupación con la resolución de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios. Les hemos pedido que reconsideren su resolución y aprueben la inclusión de este fármaco en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud, garantizando el acceso en equidad e igualdad a todos los pacientes que lo necesiten en las diferentes comunidades autónomas de España", ha dicho la presidenta de AELIP, Naca Eulalia Pérez de Tudela.
Y es que, prosigue, la metreleptina es actualmente el único tratamiento aprobado disponible para los pacientes con este grupo de enfermedades raras y, por tanto, la única alternativa y esperanza para los pacientes con lipodistrofias.
La decisión de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios para la no inclusión de este fármaco se sustenta en la supuesta incertidumbre sobre su beneficio clínico.
Aun teniendo la evidencia de estudios recientes en los que se ha demostrado que este tratamiento consigue reducir la mortalidad de los pacientes con lipodistrofias hasta un 66 por ciento, una mortalidad en la que la edad media de fallecimiento es de 12 años para los pacientes con lipodistrofia congénita generalizada, 23 para lipodistrofia adquirida parcial, 28 años para lipodistrofia familiar parcial y 32 años para lipodistrofia adquirida generalizada.
En este sentido, desde la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios señalan que los resultados de los estudios son limitados, ya que por su diseño se desconoce la contribución de la dieta y el tratamiento concomitante al beneficio del medicamento. Además, esta Comisión apunta también como causa su enorme impacto económico.
"Desde hace años sigo un caso de lipodistrofia generalizada congénita en una persona adulta y puedo afirmar que las mejorías del estado de salud tras el tratamiento con metreleptina han sido espectaculares", ha detallado el endocrinólogo del Hospital de la Princesa (Madrid), Raffaele Carraro.
De la misma manera se ha pronunciado Elena Recio, paciente diagnosticada con el Síndrome de Berardinelli Seip, un tipo de lipodistrofia, quien ha asegurado que cuando se puso su primera inyección de metreleptina, la mejoría física y mental que tuvo en solo 4 meses es "indescriptible".
La metreleptina es el primer y único fármaco autorizado para el tratamiento de lipodistrofias por las principales agencias reguladoras. Según la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), la metreleptina cumple rigurosamente con los criterios establecidos para ser considerado un fármaco huérfano: el producto está destinado para una indicación con una prevalencia que no exceda de entre 5-10.000 personas en la Unión Europea; la enfermedad pone en riesgo la vida, es muy debilitante o es una condición grave y crónica; y en la Unión europea no hay ningún método satisfactorio de diagnóstico, prevención o tratamiento autorizado para combatir la enfermedad.
"Esta realidad es un claro ejemplo de las dificultades que existen en el acceso a un tratamiento en toda la comunidad de enfermedades raras, donde sólo el 5% de ellas cuentan con uno. Es aún de mayor y vital importancia que las familias y personas que conviven con patologías tengan la posibilidad de acceder a medicamentos que mejoren su calidad de vida, tengan pleno acceso a ellos en equidad e independientemente de la comunidad autónoma de residencia", ha dicho el presidente de FEDER, Juan Carrión.
Si esta petición de AELIP no es aceptada, la posibilidad de acceso al medicamento será de forma limitada y desigual (dependerá de cada comunidad autónoma) y, además, cada proceso de aceptación lleva un tiempo del que muchos de los pacientes con la enfermedad no disponen.
