Se esperan resultados en diciembre de 2017

Terapias génicas, un futuro cercano en la curación de la 'Piel de Mariposa'

Epidermolisis bullosa o enfermedad de piel de mariposa
PHOTOGRAPHER: WAYNE CHASAN (WWW.CHASAN.COM)
Publicado 08/10/2016 8:11:50CET

   MADRID, 8 Oct. (EUROPA PRESS) -

   Una terapia génica, que en breves va a comenzar a probarse en personas, está aportando resultados satisfactorios en la epidermólisis bullosa distrófica recesiva, uno de los subtipos de la también conocida como 'Piel de Mariposa', ya que podría curar la enfermedad, tal y como ha informado a Europa Press la doctora del CIEMAT-CIBEREER, Marcela del Río, con motivo de la celebración del '24 Encuentro Nacional Piel de Mariposa'.

   A nivel general, es una patología rara que afecta a uno de cada 17.000 o 50.000 bebés nacidos en España y que se caracteriza por la mutación de un gen que altera la función de algunas proteínas estructurales de la piel, como la de colágeno 7, provocando la aparición de heridas y ampollas por todo el cuerpo.

   En este sentido, la también miembro del Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz de Madrid ha explicado que la terapia génica que está analizando consiste en aislar las células madre de la piel del paciente, transferir el gen sano que codifica el colágeno 7 y, una vez que dichas células están eficientemente modificadas para producir esta proteína, ensamblarlas en una piel artificial, generada también en el laboratorio, e injertarla al paciente, sustituyendo así la piel enferma.

   "Ya hemos empezado a reclutar a los primeros pacientes y esperamos tener los primeros resultados en diciembre de 2017. Si tiene éxito esta estrategia se podría curar la piel", ha argumentado la doctora Del Río. Asimismo, prosigue, se está empezando a investigar otra terapia génica de última generación que permitiría corregir el gen mutado para que empezara a funcionar con normalidad.

TRATAMIENTOS PALIATIVOS

   Por otra parte, la también profesora de la Universidad Carlos III de Madrid ha comentado otros tratamientos en fase de investigación que, aunque no curan, sí pueden mejorar la cicatrización de las heridas internas que tienen los pacientes.

   Los tratamientos actuales sólo son paliativos y consisten en curar las heridas y realizar un seguimiento de la piel del paciente para detectar de forma rápida cualquier anomalía que pueda dar lugar a un carcinoma.

    "Sólo se cura si se introduce una copia del gen normal y produces la proteína que el paciente no produce, o si le curas 'in situ' en gen del paciente que está mal. Los otros tratamientos que se están estudiando son paliativos, aunque no se deben descartar ya que pueden tener efectos muy buenos", ha zanjado Del Río.

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