Publicado 16/09/2021 13:22CET

Sanofi lanza el primer medicamento específico para la Púrpura Trombocitopénica Trombótica adquirida

Archivo - Coágulos de sangre, trombo
Archivo - Coágulos de sangre, trombo - LIBRE DE DROIT/ISTOCK - Archivo

MADRID, 16 Sep. (EUROPA PRESS) -

Coincidiendo con el Día Mundial de la Púrpura Trombocitopénica Trombótica (PTT), que se celebra este sábado, Sanofi Genzyme ha presentado en España 'Cablivi' (caplacizumab), el primer medicamento del mundo indicado para el tratamiento de la Púrpura Trombocitopénica Trombótica adquirida (PTTa), una enfermedad rara hematológica considerada una emergencia médica por la gravedad de sus episodios, que son potencialmente mortales, ya que puede provocar trombosis y complicaciones hemorrágicas.

Se trata del primer fármaco aprobado por la Agencia Europea de Medicamentos que se basa en la tecnología de los nanoanticuerpos, una nueva generación de biofármacos que representan el progreso y la innovación terapéutica. Según se ha destacado en la presentación de dicho fármaco, la incidencia en España de esta enfermedad es de 2,67 pacientes por millón de habitantes por año y el paciente típico es una mujer de mediana edad (entre 40 y 50 años) sin patología previa.

En este sentido, el jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, el doctor Javier de la Rubia, ha puesto de relieve la importancia que este fármaco tiene para los pacientes, ya que "se ha conseguido cubrir una laguna en el manejo de estos enfermos". Según se ha destacado durante la rueda de prensa del lanzamiento del medicamento, en referencia a estudios previos, el uso de 'Cablivi' se acompaña de menor duración de hospitalización, menor mortalidad y mayor rapidez en recuperación de cifra de plaquetas.

Según ha explicado el experto, la PTTa tiene un origen autoinmune. Hasta ahora, el manejo habitual de los pacientes ha sido una terapia dirigida a intentar eliminar el anticuerpo, "de origen desconocido", según el doctor, y un procedimiento de recambio de plasma por plasma sano. "En los últimos 15 o 20 años, se ha incorporado un fármaco inmunosupresor dirigido al anticuerpo responsable de la enfermedad, pero este no está específicamente diseñado para la PPTa", ha señalado el doctor. "De hecho, se utiliza para enfermedades tumorales hematológicas, pero su poder inmunosupresor es potente, por lo que, combinado con corticoides y recambios plasmáticos, conforman el tratamiento de los pacientes de PTTa actualmente, pero, a pesar de ello, hay un porcentaje de pacientes donde no se consigue una respuesta", ha resumido.

Esto se debe, sobre todo, a que estos tratamientos necesitan tiempo para actuar (de 2 a 4 días). Es en este tiempo cuando se producen las principales complicaciones de la enfermedad en el episodio agudo, incluso cuando los pacientes pueden fallecer; de hecho, es muy habitual la muerte precoz en estos pacientes. Precisamente, como ha destacado De la Rubia, uno de los beneficios del medicamento es la reducción del tiempo de actuación. "No es un fármaco que evite la aparición de los anticuerpos, para esto está el inmunosupresor; lo que hace es bloquear la acción del anticuerpo del paciente, impidiendo que actúe, con lo cual, circula en la sangre, pero de manera inactiva", explica. Es por ello, subraya, que inmediatamente después de administrar el fármaco, se empieza a bloquear el anticuerpo. "Si el anticuerpo no funciona, no se producen los síntomas, por lo que el control de la enfermedad es inmediato", ha remachado.

Por otro lado, una de las características más comunes de estos pacientes es la recurrencia. De hecho, el 40 por ciento de las personas que experimentan un primer episodio de PTTa van a sufrir un segundo episodio en el futuro. Sin embargo, según se ha observado en estudios con este nuevo fármaco, 'Cablivi' ha demostrado una reducción de la recurrencia en un 67 por ciento.

Por último, la especialista en Hematología y Hemoterapia en el Hospital General Universitario Gregorio Marañón, Cristina Pascual, ha hecho hincapié en la importancia del seguimiento de estos pacientes, ya que, una vez superada la fase aguda, algunos de ellos pueden tener secuelas a nivel neurológico, cognitivo y a nivel anímico, ya que muchos experimentan depresión y ansiedad. Además, estos pacientes tienen mayor riesgo de enfermedad cardiovascular, como la hipertensión.

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