Publicado 18/04/2022 12:29

Un fármaco prometedor para el Alzheimer también puede mejorar la memoria en personas con síndrome de Down

Archivo - Portrait of cute baby boy with Down syndrome
Archivo - Portrait of cute baby boy with Down syndrome - GETTY IMAGES/ISTOCKPHOTO / TATIANA DYUVBANOVA

MADRID, 18 Abr. (EUROPA PRESS) -

Un nuevo estudio del Campus Médico Anschutz de la Universidad de Colorado (Estados Unidos) demuestra que un posible tratamiento del Alzheimer puede mejorar también la función cognitiva de las personas con síndrome de Down, así como el envejecimiento normal.

El fármaco sargramostim (GM-CSF, que significa factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos) es el primero que muestra una mejora de la memoria en pacientes con Alzheimer en un ensayo clínico de fase II. El GM-CSF es una proteína humana normal, segura y bien tolerada, con más de 30 años de uso aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para otros trastornos.

Un equipo multidisciplinar esta universidad estudió la seguridad y tolerabilidad del tratamiento con GM-CSF y sus efectos sobre el comportamiento y la patología cerebral en un modelo de ratón con síndrome de Down y en ratones sometidos al envejecimiento típico. Los resultados, publicados en la revista 'Neurobiology of Disease', sugieren que el GM-CSF puede aplicarse a los seres humanos.

"Las personas con síndrome de Down tienen un mayor riesgo de padecer la enfermedad de Alzheimer y trabajos anteriores demostraron que el GM-CSF mejora la cognición y la patología cerebral de los pacientes con esta enfermedad. Este nuevo estudio muestra que el GM-CSF también, inesperadamente, mejora la cognición en ratones que no tienen la enfermedad de Alzheimer", afirma el autor principal Huntington Potter.

"Descubrir un tratamiento que pueda ayudar a los niños y jóvenes adultos con síndrome de Down a desarrollar sus capacidades físicas y mentales es fundamental para mejorar su salud y sus actividades de la vida diaria", añade.

El equipo de investigación ha descubierto que el tratamiento con GM-CSF, que tiene propiedades proinflamatorias, antiinflamatorias e inmunorreguladoras, revierte los déficits de aprendizaje y memoria, la pérdida de ciertas células nerviosas y otras anomalías en el cerebro en un modelo de ratón de síndrome de Down, y también mejora la cognición en ratones de edad normal.

La versión humana de GM-CSF/sargramostim ya ha demostrado su eficacia para mejorar la cognición en personas con Alzheimer de leve a moderado y en pacientes con cáncer. Los resultados apoyan la hipótesis de que el GM-CSF/sargramostim puede promover la recuperación neuronal tras una lesión o una enfermedad neurológica a través de múltiples mecanismos, algunos de los cuales mejoran la función cognitiva.

El siguiente paso es determinar si este tratamiento es seguro, tolerable y eficaz en personas con síndrome de Down. El equipo del Campus Médico Anschutz de la Universidad de California ha recibido recientemente una subvención de los Institutos Nacionales de la Salud/Instituto Nacional sobre el Envejecimiento para estudiar el tratamiento con sargramostim en adultos jóvenes con síndrome de Down que no presentan síntomas de Alzheimer. Investigarán su seguridad y posible eficacia en relación con la función cognitiva, las medidas de calidad de vida y los biomarcadores asociados al daño neuronal.

"Estamos abriendo nuevos caminos en el estudio del sargramostim para múltiples y diferentes trastornos: el síndrome de Down y la enfermedad de Alzheimer", afirma Potter. "Esperamos que esta terapia, que ya ha demostrado ser segura para otras enfermedades, mejore en gran medida la función cognitiva de las personas con síndrome de Down", continúa.

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