MADRID, 1 Oct. (EUROPA PRESS) -
Los resultados de un estudio de fase III del fármaco SOM230 (pasireótida), de Novartis, han demostrado que esta sustancia logra una reducción de los niveles de cortisol en pacientes con Enfermedad de Cushing, una afección en la que un tumor hipofisario benigno (no canceroso) estimula la producción de un exceso de cortisol por parte de las glándulas suprarrenales que puede llegar a ser mortal. Se ha presentado en el 14 Congreso de la European Neuroendocrine Association (ENEA).
Esta investigación muestra que, a los seis meses, la mayoría de los pacientes evaluables (91/103) experimentó una reducción de los niveles de cortisol libre urinario (CLU), el principal medidor del control bioquímico de la enfermedad.
En concreto, los niveles de CLU se normalizaron en el 26 por ciento de los pacientes aleatorizados a recibir 900 microgramos de SOM230 dos veces al día, alcanzando el criterio de valoración principal del estudio.
Además, se redujo la mediana del CLU en un 48 por ciento, tanto en el grupo que recibió dosis de 900 microgramos como en el de 600 microgramos. Después de 12 meses de tratamiento, los resultados confirmaron que el efecto era duradero.
Habitualmente, al reducirse los niveles de CLU, mejoraron los síntomas clínicos de la enfermedad de Cushing. Entre otros, se redujo la tensión arterial, el colesterol total, el peso y el índice de masa corporal (IMC).
La enfermedad de Cushing está causada por un tumor benigno en la hipófisis que segrega la hormona adrenocorticotrópica (ACTH), la cual desencadena la producción de un exceso de cortisol por las glándulas suprarrenales. El cortisol es una hormona esteroidea potente que regula un amplio abanico de funciones fisiológicas, entre las que se incluyen el metabolismo y la inmunidad.
La enfermedad de Cushing puede provocar graves enfermedades cardiovasculares y metabólicas e incluso la muerte. Actualmente no existen medicamentos autorizados para tratar la enfermedad de Cushing.
CONTROLAR LA ENFERMEDAD Y SUS SÍNTOMAS
Según la profesora de Endocrinología Annamaria Colao, jefa de la Unidad Neuroendocrina del Departamento de Endocrinología y Oncología Clínica y Molecular de la Universidad Federico II de Nápoles y una de las investigadoras del estudio, "hasta la mitad de los pacientes con enfermedad de Cushing no pueden curarse con las opciones disponibles actualmente, entre las que se incluye el tratamiento quirúrgico y con radioterapia del tumor, lo que se traduce en una necesidad crítica de tratamientos médicos".
"Los hallazgos del estudio demuestran que el SOM230 puede actuar de forma directa sobre el tumor hipofisario subyacente y suprimir la producción de cortisol, ayudando así a que los pacientes consigan un control bioquímico de la enfermedad de Cushing y de los síntomas debilitantes asociados", ha resaltado.
La Enfermedad de Cushing es una enfermedad huérfana pero grave, que afecta aproximadamente a entre 10 y 15 pacientes por millón al año. Los pacientes son con mayor frecuencia a adultos de entre 20 y 50 años y afecta a las mujeres tres veces más que a los hombres.
Los síntomas iniciales son aumento de peso, obesidad abdominal, cara de luna llena, fatiga y debilidad grave, estrías, depresión y ansiedad. Hasta la fecha, no se han identificado las causas ni los factores de riesgo para el desarrollo de los tumores hipofisarios benignos que provocan la Enfermedad de Cushing.
Las complicaciones de la enfermedad de Cushing pueden incluir osteoporosis y posteriormente fracturas, resistencia a la insulina, intolerancia a la glucosa y diabetes mellitus, tensión arterial elevada, trastornos lipídicos, infecciones, cálculos renales y enfermedades mentales como depresión y psicosis entre otras.
Las complicaciones cardiovasculares que se producen por una Enfermedad de Cushing no tratada, entre las que se incluyen la arteriopatía coronaria, la insuficiencia cardiaca congestiva y el ictus, contribuyen a un índice de mortalidad hasta cuatro veces superior al de la población sana.
La estrategia más frecuente para el tratamiento de la Enfermedad de Cushing es la extirpación quirúrgica del tumor. Puede darse una enfermedad persistente y/o recaídas en hasta el 50 por ciento de los pacientes sometidos a tratamiento quirúrgico. Si el tratamiento quirúrgico no es apropiado o eficaz, existen otras opciones de tratamiento que incluyen radioterapia, radiocirugía estereotáctica o bisturí de rayos gamma, extirpación de las glándulas suprarrenales y drogas inhibidoras de producción de cortisol.
ESTABLECER SU PERFIL DE SEGURIDAD Y EFICACIA
El SOM230 es una terapia en investigación adenoma hipofisario, que ataca de forma específica a la causa de la Enfermedad de Cushing, con el objetivo de controlar el exceso de secreción de cortisol y sus complicaciones debilitantes.
El SOM230 actúa sobre múltiples subtipos del receptor de la somatostatina (sst). Muestra mayor afinidad por el sst5, un subtipo de receptor que con frecuencia expresan los tumores hipofisarios asociados a la Enfermedad de Cushing. Los análogos de somatostatina autorizados actualmente se unen preferentemente a sst2 y no son eficaces en la enfermedad de Cushing.
Actualmente se está estudiando el SOM230 en forma de inyección sc dos veces al día y en forma de inyección intramuscular de liberación prolongada (LAR) una vez al mes para el tratamiento de numerosas enfermedades, entre las que se incluye la Enfermedad de Cushing, el síndrome carcinoide y la acromegalia. Debido a que el SOM230 es un compuesto en investigación, todavía no se ha establecido su perfil de seguridad y eficacia.
