MADRID, 18 Sep. (EUROPA PRESS) -
La Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios (CIPM), órgano adscrito al Ministerio de Sanidad, ha aprobado la financiación de luspatercept, comercializado como 'Reblozyl', de Bristol Myers Squibb y Acceleron, para el tratamiento de la anemia dependiente de transfusiones debida a síndromes mielodisplásicos (SMD) de bajo riesgo o a beta talasemia, que obtuvieron una respuesta insatisfactoria o no son candidatos a los tratamientos basados en la eritropoyetina.
La anemia es una afección que se desarrolla cuando en la sangre hay una cantidad inferior a la normal de glóbulos rojos sanos. Los glóbulos rojos contienen una proteína, la hemoglobina, que transporta el oxígeno por todo el cuerpo. Un paciente con anemia no obtiene suficiente cantidad de sangre rica en oxígeno, y esta falta de oxígeno puede ser la causa de cansancio y debilidad.
Luspatercept es el primer y único agente de maduración eritroide aprobado en la Unión Europea, por lo que representa una nueva clase de terapia para los pacientes candidatos. El tratamiento mejora la capacidad medular para producir glóbulos rojos y, de esta forma, aumentar el nivel de hemoglobina en sangre.
"La introducción de luspatercept en el arsenal terapéutico de los pacientes con SMD con sideroblastos en anillo que han perdido la respuesta a eritropoyetina o que tienen muy baja probabilidad de responder a este tratamiento, ofrece una alternativa donde antes no teníamos nada, y el paciente no tenía más remedio que depender de las transfusiones de hematíes", explica el vicepresidente del Grupo Español de Síndromes Mielodisplásicos y director de la Unidad de Trasplante y Terapia Celular del Servicio de Hematología en el Hospital Vall d'Hebron de Barcelona, doctor David Valcárcel.
El doctor Valcárcel asegura que, con esta opción, "los pacientes tendrán la oportunidad de dejar de transfundirse y, lo que es más importante, mantener una cifra de hemoglobina estable a lo largo del tiempo que les permita realizar una vida más normal, mejor".
"Las transfusiones no solo no mejoran la calidad de vida, sino que además empeoran la supervivencia a largo plazo, por lo que siempre que podamos evitarlas o disminuirlas es una muy buena noticia, y más aún si el tratamiento no produce efectos adversos graves en el enfermo", añade la presidenta del Grupo Español de Síndromes Mielodisplásicos y hematóloga del Hospital Clínico de Salamanca, la doctora María Díez Campelo.
La aprobación del tratamiento por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) se basó en los datos de dos estudios pivotales de fase 3, MEDALIST y BELIEVE, que evaluaron la capacidad de luspatercept para tratar eficazmente la anemia asociada a SMD y beta talasemia, respectivamente.
