Publicado 30/06/2022 15:15

Un fármaco contra el cáncer muestra potencial como tratamiento contra la distrofia muscular de Duchenne

Archivo - Distrofia muscular de Duchenne.
Archivo - Distrofia muscular de Duchenne. - HAILSHADOW/ISTOCK - Archivo

MADRID, 30 Jun. (EUROPA PRESS) -

Investigadores de la Facultad de Ingeniería Biomédica de la Universidad de la Columbia Británica (Canadá) han descubierto que un medicamento contra el cáncer podría tener potencial como tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

En su trabajo, publicado en la revista científica 'Science Translational Medicine', han evidenciado que el fármaco, conocido como inhibidor del receptor del factor estimulante de colonias 1 (CSF1R), ayudaba a ralentizar el progreso de la distrofia muscular de Duchenne en ratones al aumentar la resistencia de las fibras musculares.

"Esta es una clase de fármaco que ya se está utilizando en ensayos clínicos para tratar formas raras de cáncer. Descubrir que podría servir para un doble propósito como tratamiento de la distrofia muscular es increíblemente emocionante. Es muy prometedor y, con más pruebas, podría ayudar a prolongar y mejorar la calidad de vida de los pacientes", ha comentado Farshad Babaeijandaghi, primer autor del estudio.

La DMD es un trastorno genético grave que conduce a la debilidad muscular progresiva y la degeneración debido a las interrupciones de la proteína distrofina, que ayuda a mantener las células musculares intactas. Es la enfermedad congénita más común.

Los síntomas de la DMD suelen aparecer en la primera infancia, y los pacientes se enfrentan a una mayor pérdida de la función muscular a medida que envejecen. A medida que la enfermedad avanza, muchos pacientes se ven obligados a utilizar ayudas para la movilidad, como una silla de ruedas, y la enfermedad acaba afectando a la función cardíaca y pulmonar. Aunque las mejoras en los cuidados cardíacos y respiratorios han aumentado la esperanza de vida en las últimas décadas, actualmente no hay cura.

"La distrofia muscular es una enfermedad devastadora que afecta a los niños a una edad temprana. Aunque esto no es una cura, podría retrasar significativamente la progresión de la enfermedad, ayudando a las personas a mantenerse móviles y sin silla de ruedas durante más tiempo. Podría utilizarse junto con otros tratamientos y enfoques emergentes de terapia génica dirigidos al defecto genético", afirma el autor principal del estudio, el doctor Fabio Rossi.

Los hallazgos sorprendieron a los investigadores mientras estudiaban inicialmente el papel de los macrófagos residentes (un tipo de glóbulo blanco) en la regeneración muscular.

Durante la experimentación en ratones, descubrieron que los inhibidores del CSF1R, que reducen los macrófagos residentes, tenían el efecto inesperado de hacer que las fibras musculares fueran más resistentes al tipo de daño tisular inducido por la contracción que es característico de la distrofia muscular.

El fármaco tuvo el efecto de cambiar el tipo de fibras musculares en el cuerpo del animal de fibras de tipo IIB, sensibles al daño, a fibras de tipo IIA/IIX, resistentes al daño.

"Mucha gente habrá oído que hay diferentes tipos de fibras musculares, entre ellas las de contracción rápida y las de contracción lenta. Al administrar este fármaco, observamos que las fibras musculares empezaron a cambiar a un tipo de contracción más lenta que es más resistente al daño causado por las contracciones musculares", destaca el doctor Rossi.

Tras el descubrimiento, los investigadores probaron el fármaco en ratones con DMD. A los pocos meses de tratamiento, empezaron a ver resultados satisfactorios. Los ratones que se sometieron al tratamiento mostraron mayores frecuencias de fibras musculares resistentes al daño y fueron capaces de realizar tareas físicas, como correr moderadamente en una cinta, con menos daño muscular que sus homólogos no tratados. "Los resultados fueron realmente dramáticos. La mejora de la resistencia muscular fue profunda", afirma Babaeijandaghi.

Los investigadores afirman que se necesitan más estudios para determinar si el CSF1R es eficaz para tratar la DMD en humanos. Teniendo en cuenta que varios estudios clínicos a corto plazo ya han demostrado que esta clase de fármacos es segura para su uso en personas, tienen la esperanza de que esto pueda significar que un tratamiento listo para los pacientes está en el horizonte.

"El desarrollo de un nuevo fármaco puede ser un proceso largo. Pero con el perfil de seguridad de este fármaco ya probado en estudios en humanos, podría significar que estamos en una vía rápida hacia un nuevo tratamiento para la distrofia muscular", concluye Rossi.

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