MADRID, 13 Jul. (EUROPA PRESS) -
Los sarcomas pediátricos suponen un reto a la hora de realizar un diagnóstico y lograr el éxito con el posterior tratamiento, y es que hasta un 40 por ciento de las detecciones se producen de forma tardía o incorrecta, pero se trata de una situación que puede cambiar con los avances tecnológicos, y es que el grupo del área de Cáncer del CIBER (CIBERONC), liderado por el doctor Enrique de Álava, está trabajando en la validación de nuevas terapias basadas en células CAR-T contra los sarcomas pediátricos, unos tratamientos que están ofreciendo "resultados prometedores".
Los sarcomas son una serie de tumores con una baja incidencia, con un 1 por ciento de los tumores malignos adultos y el 13 por ciento en menores, pero que acaban representando un 2 por ciento de la mortalidad infantil por cáncer.
"Dentro del CIBERONC --consorcio socio de AseBio-- se está desarrollando un ambicioso proyecto centrado en el desarrollo de inmunoterapias celulares avanzadas para sarcomas pediátricos, en particular el sarcoma de Ewing", ha explicado De Álava, con motivo del Día Internacional del Sarcoma, que se conmemora este domingo.
Este proyecto se encarga de combinar la biología molecular con modelos preclínicos, ingeniería genética e inmunoterapia, con una "fuerte vocación" traslacional.
El investigador ha subrayado que las herramientas biotecnológicas actuales posibilitan analizar "con precisión" el perfil de expresión de proteínas y genes, tanto en tumores como en tejidos sanos, pudiendo así identificar una serie de nuevas proteínas en la superficie de las células tumorales que podrían servir como blanco para terapias inmunológicas "altamente" selectivas.
"Estos hallazgos están sirviendo de base para diseñar terapias celulares personalizadas que reconocen y atacan exclusivamente a las células tumorales, minimizando los efectos secundarios", ha añadido De Álava.
Entre los principales obstáculos que enfrentan los tratamientos contra enfermedades raras, como los sarcomas, se encuentran la traducción clínica, la financiación o su regulación, y es que convertir una terapia experimental en una opción disponible para pacientes requiere superar un proceso "complejo" que incluye validación preclínica, producción bajo condiciones GMP, autorizaciones éticas y regulatorias, y una infraestructura hospitalaria adecuada.
Es por ello por lo que su equipo se encuentra validando estas terapias en modelos preclínicos y en su futura traslación clínica, incluyendo estrategias para superar las barreras del microambiente tumoral, que frecuentemente limita la eficacia de las inmunoterapias en tumores sólidos.
A pesar de los desafíos, los investigadores están "realizando esfuerzos" para acortar los tiempos de desarrollo, llegando a hacer un "uso compasivo excepcional" de una de estas terapias celulares en un paciente pediátrico con sarcoma de Ewing sin otras opciones terapéuticas.
"La colaboración es clave (...) En nuestro proyecto participan centros clínicos, grupos académicos y empresas biotecnológicas, combinando experiencia en diagnóstico molecular, inmunoterapia, modelos preclínicos y transferencia tecnológica", ha detallado De Álava.
Estos avances han sido liderados por el grupo del doctor De Álava (Instituto de Biomedicina de Sevilla, IBiS-HUVR) y el grupo del doctor Pablo Menéndez (Institut Josep Carreras, en el grupo de la doctora Anna Bigas), en el marco del CIBERONC. Además, ha sido apoyado por el Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades a través de la convocatoria de Colaboración en Líneas Estratégicas 2022, con cofinanciación del Plan de Recuperación, Transformación y Resiliencia y fondos europeos NextGenerationEU.
