Nueva terapia génica para el tratamiento del síndrome IPEX

, LOS INVESTIGADORES DISEÑARON UN 'VECTOR VIRAL' QUE ACTIVARÍA EL GEN FOXP3 SOLO
UCLA BROAD STEM CELL RESEARCH CENTER
Publicado 14/01/2019 7:11:35CET

   MADRID, 14 Ene. (EUROPA PRESS) -

   Investigadores de la Univeridad de California (Estados Unidos), dirigidos por el doctor Donald Kohn, han creado un método para modificar las células madre de la sangre y revertir la mutación genética que causa el síndrome autoinmune, y potencialmente mortal, llamado IPEX.

   Esta terapia génica, que se ha probado en ratones y que ha sido publicada en la revista 'Cell Stem Cell', es similar a la técnica que Kohn ha utilizado para curar a los pacientes con otra enfermedad inmunitaria conocida como enfermedad de los bebés con burbujas.

   Este síndrome puede afectar los intestinos, la piel y las glándulas productoras de hormonas, como el páncreas y la tiroides, así como otras partes del cuerpo. Por lo general, se diagnostica en el primer año de vida y puede ser mortal en la primera infancia. IPEX se puede tratar con un trasplante de médula ósea, pero encontrar un donante compatible puede ser difícil, y el procedimiento de trasplante a menudo es riesgoso porque las personas con IPEX pueden estar muy enfermas.

   IPEX es causado por una mutación que impide que un gen llamado FoxP3 produzca una proteína necesaria para que las células madre de la sangre produzcan células inmunitarias, llamadas células T reguladoras. Las células T reguladoras controlan el sistema inmunológico del cuerpo y, sin ellas, el sistema inmunológico atacaría los propios tejidos y órganos del cuerpo, lo que se conoce como autoinmunidad.

   El enfoque establecido en el trabajo agrega una copia normal del gen FoxP3 a las células madre sanguíneas, que pueden producir todo tipo de células sanguíneas. En el estudio, el enfoque corrigió la mutación genética en ratones con una versión de IPEX que es similar a la versión humana de la enfermedad y, al mismo tiempo, restableció la regulación inmunitaria adecuada.

   Para llevar la copia normal del gen FoxP3 al lugar adecuado dentro de las células madre de la sangre, los investigadores utilizaron una herramienta llamada vector viral, un virus especialmente modificado que puede llevar información genética al núcleo de una célula sin causar una infección viral. El equipo de UCLA diseñó el vector viral utilizado en el estudio para que el gen se activase solo en las células T reguladoras, pero no en otros tipos de células.

   "Es emocionante ver cómo nuestras técnicas de terapia génica pueden usarse para múltiples afecciones inmunitarias. Esta es la primera vez que probamos una técnica que apunta a un trastorno autoinmune, y los hallazgos podrían ayudarnos a comprender mejor o conducir a tratamientos nuevos para otras afecciones autoinmunes como la esclerosis múltiple o el lupus", han dicho los expertos.