MADRID, 22 May. (EDIZIONES) -
En un emocionante hito científico, investigadores de alrededor de 29 universidades e instituciones de Norteamérica se han unido para crear un arsenal amplio, versátil y eficaz de nuevas herramientas biológicas que desempeñarán un papel crucial en la lucha contra las enfermedades cerebrales. Estas herramientas se conocen como "vectores potenciadores de AAV".
VECTORES POTENCIADORES DE AAV: LA NUEVA LANZADERA GENÉTICA
En concreto, científicos del Instituto Allen (Estados Unidos) han creado con éxito más de 1.000 de ellas, cada una compuesta por un virus adenoasociado (o AAV) inofensivo que actúa como una lanzadera capaz de transportar ADN especialmente diseñado al interior de la célula; y un segmento de ADN (el potenciador) que actúa como un "interruptor de activación" para marcar o desencadenar un cambio en el funcionamiento de la célula.
TERAPIAS DIRIGIDAS CON PRECISIÓN SIN AFECTAR A CÉLULAS SANAS
La capacidad de estas nuevas herramientas genéticas para actuar sobre tipos celulares específicos abre la puerta a terapias génicas dirigidas que pueden corregir defectos genéticos en células específicas que contribuyen a enfermedades sin afectar a las células circundantes ni añadir efectos secundarios indeseados. Los científicos ahora cuentan con nuevas herramientas para ayudar a diseñar la próxima generación de fármacos para tratar trastornos cerebrales.
Este tipo de tratamiento dirigido a un tipo de célula nunca se había demostrado a esta escala y con esta eficacia. Los hallazgos se publicaron en ocho estudios de la familia de revistas 'Cell Press' ('Neuron', 'Cell', 'Cell Reports Method', 'Cell Reports' y 'Cell Genomics').
Entre los colaboradores se incluyen el Instituto Allen, el Instituto Broad, la Facultad de Medicina de Harvard, la Universidad de Duke, la Universidad de California en Irvine, la Universidad de California en Berkeley, la Universidad de Pittsburg, la Universidad Carnegie Mellon, la Universidad de Stanford y la Universidad de Washington, y Addgene, todas en Estados Unidos.
ACCESO CELULAR PRECISO: LA CLAVE PARA REPARAR EL CEREBRO
"Existe un principio general según el cual las enfermedades suelen surgir de defectos en tipos celulares específicos, no en todo el organismo. Por ejemplo, la epilepsia es una enfermedad del sistema nervioso que, en realidad, afecta a neuronas específicas del mismo", asegura la doctora Bosiljka Tasic, directora de genética molecular del Instituto Allen y autora de uno de los estudios.
"Si se desea reparar esas neuronas, se puede intentar acceder solo a ellas. La clave reside en este acceso específico a cada tipo celular para comprender y alterar las células cerebrales a fin de comprender su función, así como para corregir y reparar las partes defectuosas de estas células", añade.
EL PROYECTO ARMAMENTARIUM Y LA INICIATIVA BRAIN
El trabajo forma parte del Armamentarium for Precision Brain Cell Access (Armamentarium para el Acceso Preciso a las Células Cerebrales), un proyecto transformador dentro de la Iniciativa de Investigación Cerebral a través del Avance de las Neurotecnologías Innovadoras de los Institutos Nacionales de la Salud (NIH), o Iniciativa BRAIN. Su objetivo principal es desarrollar, ampliar y distribuir un conjunto completo de herramientas moleculares y genéticas que puedan interactuar con células cerebrales específicas.
SÍNDROME DE DRAVET Y TRASTORNOS DEL SUEÑO: PRIMEROS RESULTADOS PROMETEDORES
El hallazgo más notable y emocionante sugiere que muchas de estas nuevas herramientas serán más seguras y eficaces para tratar trastornos cerebrales debilitantes. Investigadores demostraron recientemente el beneficio de la focalización celular en un avance reciente relacionado con el síndrome de Dravet.
Las nuevas herramientas resultaron muy eficaces para identificar células cerebrales específicas, lo que permitió a los científicos modificar con éxito la actividad celular y el comportamiento animal de forma predecible.
En el estudio, además, los científicos identificaron y etiquetaron con éxito una célula rara que regula el sueño, lo que abrió la puerta a nuevos tratamientos específicos para los trastornos del sueño. Con estas nuevas herramientas moleculares, los científicos ahora tienen un acceso experimental sin precedentes a células cerebrales que antes eran difíciles de estudiar.
HERRAMIENTAS GRATUITAS Y ABIERTAS PARA LA COMUNIDAD CIENTÍFICA
Las herramientas y los datos de los estudios están disponibles gratuitamente en el Atlas de Herramientas Genéticas del Instituto Allen y a través de Addgene. Estos materiales servirán como un valioso recurso catalizador para la comunidad científica mundial que trabaja en la búsqueda de nuevos tratamientos y terapias para las enfermedades cerebrales.
