MADRID, 29 Jul. (EUROPA PRESS) -
Los resultados de un estudio de uso compasivo publicado en la revista 'STEM CELLS Translational Medicine' muestran resultados prometedores para el tratamiento de distrofias musculares con células madre mesenquimales (MSC) derivadas de la gelatina de Wharton (WJ), una sustancia que se encuentra en el cordón umbilical.
Dirigidos por médicos del Klara Medical Center (KMC), en Czestochowa (Polonia), estos tratamientos WJ-MSC dieron como resultado una mejora significativa en varios músculos corporales en la mayoría de los pacientes, sin efectos secundarios graves.
"La administración de WJ-MSC en indicaciones neurológicas es controvertida; aún así, este artículo muestra que la terapia celular es una opción de tratamiento experimental razonable, aunque los criterios de elegibilidad para el tratamiento deben optimizarse", explica Beata Swiatkowska-Flis, neuróloga jefa de unidad del Centro Polaco de Terapias Celulares e Inmunoterapia de KMC y líder del estudio.
Las distrofias musculares abarcan un grupo de enfermedades musculares causadas por mutaciones en los genes de una persona que resultan en un desgaste y debilidad muscular progresiva. Esto eventualmente puede conducir a la muerte por insuficiencia respiratoria o miocardiopatía.
"Hay muchos tipos de distrofia muscular, cada uno de los cuales afecta a grupos de músculos específicos, con signos y síntomas que aparecen a diferentes edades y que varían en severidad. Aunque más de 30 genes únicos están involucrados en su patogénesis, una mutación similar en el mismo gen puede causar una una amplia gama de fenotipos y genes distintos pueden ser responsables de un fenotipo idéntico. Debido a esta heterogeneidad, los tratamientos farmacológicos son limitados", explica Swiatkowska-Flis.
Las opciones actuales incluyen cuidados de apoyo y medicamentos. Si bien los esteroides son el estándar de oro en la farmacoterapia, pueden tener efectos secundarios importantes, entre ellos aumento de peso, retraso en la pubertad, problemas de comportamiento y fracturas óseas.
"Aunque las células madre no pueden resolver las condiciones genéticas subyacentes, sus amplias propiedades terapéuticas pueden mejorar las consecuencias de las mutaciones involucradas. Nuestro estudio describe los resultados clínicos del uso compasivo de WJ-MSC en pacientes con distrofias musculares tratados en la vida real apunta Swiatkowska-Flis.
El estudio involucró a 22 personas con diferentes tipos de distrofias musculares. El grupo se dividió por igual entre hombres y mujeres, y la edad media fue de 33 años --añade--. Cada persona recibió de 1 a 5 inyecciones intravenosas y / o intratecales por ciclo de tratamiento en hasta dos ciclos cada dos meses. A continuación, se evaluó la fuerza muscular utilizando un conjunto de medidores de fuerza computarizados del dinamómetro CQ.
"En el grupo en su conjunto, vimos una mejora significativa en varios músculos del cuerpo, incluidos los miembros, la cadera, el codo y el hombro --informó Swiatkowska-Flis--. En el caso más exitoso, el paciente comenzó a moverse sin muletas, detuvo la rehabilitación y se reincorporó a un trabajo de tiempo completo".
Si bien estos resultados son impresionantes, los médicos advierten que es demasiado pronto para determinar la posición de las CMM en el tratamiento de las distrofias musculares.
"Por ejemplo, no sabemos cuánto durará el efecto terapéutico; podría ser que la terapia deba repetirse cíclicamente. Se necesitan más estudios para optimizar la terapia con células madre tanto en términos de esquema de tratamiento en un período prolongado como posible sinergia con fármacos farmacológicos y / o rehabilitación. Aún así, creemos que los resultados son prudentemente alentadores, especialmente a la luz de ningún otro tratamiento eficaz", añade Swiatkowska-Flis.
"Si bien el uso de células madre mesenquimales en indicaciones neurológicas es controvertido, este estudio muestra que la terapia celular es una opción de tratamiento experimental razonable para este grupo poco común de enfermedades musculares", añade Anthony Atala, editor en jefe de 'STEM CELLS Translational Medicine' y director del Instituto Wake Forest de Medicina Regenerativa.
"No se observaron efectos secundarios y los datos derivados de este estudio son potencialmente alentadores y de interés --señala--. Esperamos la continuación de esta investigación para documentar aún más la eficacia clínica".
