Una terapia génica bloquea el daño del nervio periférico en ratones

Ratón de laboratorio
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Publicado 18/01/2019 16:54:33CET

MADRID, 18 Ene. (EUROPA PRESS) -

Científicos de la Universidad de Washington han desarrollado una terapia génica que bloquea el daño al nervio periférico en ratones, y su investigación, publicada en 'Journal of Experimental Medicine', sugiere que esta estrategia terapéutica podría prevenir la pérdida de nervios periféricos para múltiples condiciones.

Los axones nerviosos son como el alambrado del sistema nervioso y envían señales eléctricas que controlan el movimiento y el sentido del tacto. Cuando estos axones están dañados, como consecuencia de un daño o por el abuso de ciertas drogas, se activa un programa que lleva a los axones a autodestruirse.

Esta destrucción juega un papel importante en múltiples afecciones neurodegenerativas, como la neuropatía periférica, el Parkinson y la esclerosis lateral amiotrófica o ELA.

En el caso concreto de la neuropatía periférica, una enfermedad que resulta de la quimioterapia usada en tratamientos contra el cáncer o una diabetes mal controlada, causa dolor persistente, adormecimiento, ardor, picazón y debilidad muscular.

"Las neuropatías periféricas son las enfermedades neurodegenerativas más comunes en el mundo", ha confirmado la investigadora líder, la doctora Stefanie Geisler, que ha agregado que "muchas de las neuropatías periféricas están causadas por la ruptura de las fibras nerviosas, pero no tenemos terapias que puedan bloquear directamente este proceso".

"En muchas neuropatías podemos detener la progresión de la enfermedad, pero se limita al tratamiento de síntomas. Somos algo exitosos en disminuir el dolor neuropático, pero es muy difícil aliviar el entumecimiento", ha apuntado Geisler.

UN VIRUS CON LA PROTEÍNA MUTADA

Cuando se daña un axón, una proteína llamada SARM1 se activa, y estudios anteriores de este mismo equipo de investigación han demostrado que es esta proteína la que desencadena la autodestrucción. Rápidamente, todo el suministro de energía de una célula nerviosa se consume y los axones se rompen en pedazos. En nervios sanos, la proteína está desactivada.

En el estudio, los científicos usaron un virus que no causaba ninguna enfermedad para llevar a las células una versión mutada de SARM1 que bloqueara la destrucción de los axones. La versión mutada prevenía la característica pérdida de energía y la subsiguiente destrucción de los axones, incluso en los casos más extremos de daño.

"Con nuestra terapia génica, llevamos una versión mutada de SARM1 que no sólo está inactiva sino que también bloquea SARM1 que se habían activado en ratones con los nervios dañados", ha explicado, por su parte, el autor sénior del artículo, el doctor Jeffrey D. Milbrandt.

"Tiene potencial transformador porque corta muchas enfermedades. En vez de tratar una sola enfermedad, es un tratamiento potencial para un proceso de enfermedad que se comprate entre muchos trastornos neurodegenerativos diferentes", ha concluido el coautor del artículo, el doctor Aaron DiAntonio.