El H. Regional Universitario de Málaga trata por primera vez en España a pacientes con hemofilia A con terapia génica

Publicado 17/01/2019 18:08:00CET

MADRID, 17 Ene. (EUROPA PRESS) -

El Hospital Regional Universitario de Málaga ha tratado por primera vez en España a pacientes con hemofilia A con terapia génica, siendo además la primera vez se estudia la molécula a nivel mundial, según ha asegurado la investigadora principal del centro y vocal de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH), María Eva Mingot.

El tratamiento es parte de un ensayo clínico internacional en fase 1 para pacientes con hemofilia A severa que no presentan inmunidad frente al virus vector. "En la actualidad esta técnica no está disponible para todos los pacientes, sólo para aquellos que cumplan los criterios de inclusión del ensayo clínico y ninguno de exclusión", ha dicho Mingot.

Se trata de una medicación que se administra una sola vez en el hospital, pero requiere de un estricto seguimiento posterior en el centro. La puesta en marcha del ensayo, que inició el pasado mes de noviembre el Hospital Regional de Málaga, representa un avance muy importante para los hemofílicos, ya que este tipo de tratamiento puede suponer la cura definitiva para su enfermedad.

"La terapia génica tiene como objetivo curar enfermedades congénitas producidas por alteraciones de uno o varios genes, como es la hemofilia. Consiste en introducir el gen sano en el material genético de un virus conocido y modificable (vector) y posteriormente inocularlo en el paciente.

Cuando el virus 'infecta' a las células productoras de la proteína anormal, introduce el gen sano y desplaza al patológico, de forma que el paciente queda parcial o totalmente curado. "La curación o casi normalización del factor VIII permite a los afectados realizar una vida independiente del tratamiento", ha subrayado la hematóloga.

Ahora bien, ha avisado de que los resultados deben ser todavía valorados con "cautela", si bien ha aseverado que es una "gran opción" si la respuesta se mantuviera en el tiempo con un buen perfil de seguridad.