MADRID, 28 Ene. (EUROPA PRESS) -
Científicos de la Universidad de Rutgers y Scripps Research (Estados Unidos) han descubierto una pequeña molécula que podría frenar o detener el progreso de la enfermedad de Parkinson.
Una característica fundamental de la patología es una proteína llamada alfa-sinucleína, que se acumula de forma anormal en las células cerebrales y las hace degenerar y morir. Sin embargo, ha sido difícil atacar a alfa-sinucleína porque no tiene una estructura fija y sigue cambiando de forma, lo que hace muy difícil que los medicamentos la ataquen. Debido a que los altos niveles de la proteína en el cerebro aceleran la degeneración de las células cerebrales, muchos científicos han estado buscando formas de disminuir la producción de proteína como una forma de tratamiento.
En 2014, los investigadores comenzaron a explorar una novedosa idea para tratar la enfermedad de Parkinson utilizando una nueva tecnología desarrollada por uno de los científicos responsables del trabajo, Matthew D. Disney. Su método combina la estructura del ARN con pequeñas moléculas o compuestos similares a los medicamentos. Los investigadores creían que esta innovadora tecnología podría utilizarse para encontrar un fármaco que se dirija al ARN mensajero que codifica para alfa-sinucleína, que causa la enfermedad, con el fin de reducir la producción de la proteína en los cerebros de los pacientes con Parkinson.
Dado que la proteína en sí no puede ser tratada con medicamentos, el ARN podría ser un objetivo más robusto y fiable. En su trabajo, publicado en la revista 'Proceedings of the National Academy of Sciences', han mostrado que al dirigirse al ARN mensajero, el equipo encontró un compuesto que evita que se produzca la dañina proteína del Parkinson. Este nuevo compuesto, llamado synucleozid, reduce específicamente los niveles de alfa-sinucleína y protege a las células contra la toxicidad de la forma mal doblada de la proteína, sugiriendo que tiene el potencial de prevenir la progresión de la enfermedad.
"Encontramos que la molécula es muy selectiva tanto a nivel de ARN como a nivel de proteína. Actualmente, no hay cura para la enfermedad de Parkinson, y es realmente una enfermedad devastadora. Por primera vez, descubrimos un compuesto similar a un fármaco que tiene el potencial de ralentizar la enfermedad antes de que avance a través de un enfoque completamente nuevo. Ese tratamiento sería más eficaz para las personas que se encuentran en las primeras etapas de la enfermedad con síntomas mínimos, explica Disney.
