MADRID 31 May. (EUROPA PRESS) -
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado conceder una autorización de comercialización condicional en la Unión Europea (UE) a 'Durveqtix' (fidanacogene elaparvovec) para tratar la hemofilia B grave y moderadamente grave en adultos que no tengan inhibidores del factor IX (autoanticuerpos producidos por el sistema inmunitario contra los medicamentos de sustitución del factor IX) y que no tengan anticuerpos detectables contra la variante del virus adenoasociado serotipo Rh74 (AAVRh74var).
La hemofilia B es un trastorno hemorrágico hereditario poco frecuente. La enfermedad está causada por la falta del factor IX de coagulación, una proteína necesaria para producir coágulos sanguíneos que detienen las hemorragias y sellan las heridas. Sin esa proteína, los pacientes con hemofilia B se hacen hematomas con facilidad y sangran con más frecuencia y durante más tiempo. Puede dar lugar a complicaciones graves, como hemorragias en articulaciones, músculos u órganos internos, incluido el cerebro.
La mayoría de los medicamentos autorizados actualmente para la hemofilia B requieren infusiones intravenosas frecuentes y de por vida para prevenir o tratar las hemorragias. Para la EMA, los pacientes necesitan más tratamientos nuevos que proporcionen una protección sostenida contra las hemorragias, reduzcan la frecuencia de las infusiones y mejoren su calidad de vida.
En este sentido, la EMA señala que 'Durveqtix' es una terapia génica administrada como infusión única cuyo objetivo es permitir al organismo producir factor IX por sí mismo y prevenir y controlar las hemorragias.
La recomendación se basa en los resultados de un ensayo en curso, abierto, de un solo brazo, de fase 3, en 45 pacientes varones adultos con hemofilia B moderadamente grave o grave que dieron negativo en las pruebas de anticuerpos neutralizantes frente a AAVRh74var y recibieron una única infusión intravenosa de fidanacogene elaparvovec.
Los resultados muestran que 'Durveqtix' reduce sustancialmente la frecuencia de hemorragias en comparación con la atención estándar.
En su evaluación general de los datos disponibles, el Comité de Terapias Avanzadas (CAT), el comité de expertos de la EMA para medicamentos basados en células y genes, consideró que los beneficios de 'Durveqtix' superaban los posibles riesgos en pacientes con hemofilia B. El CHMP, el comité de medicamentos de uso humano de la EMA, se mostró de acuerdo con la evaluación y el dictamen positivo del CAT, y recomendó la aprobación de este medicamento.
El dictamen adoptado por el CHMP es un paso intermedio en el camino de 'Durveqtix' hacia el acceso de los pacientes. El dictamen se enviará ahora a la Comisión Europea para que adopte una decisión sobre la autorización de comercialización en toda la UE. Una vez concedida la autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso tendrán lugar a nivel de cada Estado miembro.
