MADRID, 12 Feb. (EUROPA PRESS) -
Los nuevos tratamientos contra la colangitis biliar primaria (CBP), una enfermedad hepática rara que afecta en su mayoría a mujeres de mediana edad, mejorarán su pronóstico de forma "notable", según el doctor José Manuel Sousa Martín, de la Unidad de Gestión Clínica de Enfermedades Digestivas del Hospital Universitario Virgen del Rocío en Sevilla.
El experto participará este miércoles en el IX Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras, que reunirá en Sevilla a los mejores expertos en enfermedades raras de España para debatir acerca de la importancia de la gestión de estas patologías poco frecuentes, la necesidad de crear registros de pacientes y, principalmente, la "esperanza" que supone el descubrimiento de nuevas terapias.
Durante su intervención, el doctor Sousa Martín hablará sobre nuevas perspectivas de tratamiento para los pacientes con esta enfermedad hepática rara autoinmune, que se caracteriza por la destrucción progresiva de los conductos biliares del hígado (los encargados del transporte de la bilis hacia el exterior de este órgano).
Afecta en un 90 por ciento a mujeres, aunque se desconoce exactamente por qué. Sin un diagnóstico precoz y un tratamiento adecuado, pueden desarrollar complicaciones como fibrosis, cirrosis hepática o cáncer de hígado. En cambio, un reconocimiento de la enfermedad a tiempo y la administración de un tratamiento adecuado pueden significar que "puedan tener una esperanza y una calidad de vida muy similares a las de cualquier otra persona sana", detalla el doctor en una entrevista con Europa Press.
Aunque aún no se ha podido identificar las causas que provocan esta enfermedad, se estima que existen entre 19 y 402 casos por cada millón de habitantes en España, lo que supone alrededor de unos 10.000 casos diagnosticados. Sousa, no obstante, prevé un aumento de la incidencia de esta enfermedad en los próximos años por "un reconocimiento más precoz, un aumento de la supervivencia de la enfermedad gracias a los nuevos tratamientos y una mejoría en los registros sobre esta enfermedad".
Según el experto, el diagnóstico precoz, que se realiza a través de fibroscan, una técnica inocua parecida a una ecografía abdominal, "aumenta la supervivencia y ofrece mejor respuesta al tratamiento". De ahí, la importancia que da a este apartado, sin olvidar el tratamiento. "Si responde al tratamiento adecuado, puede tener una esperanza de vida igual que una persona de su edad. Pero esta enfermdad limita la calidad de vida, por el cansancio y un picor insoportable en algunos pacientes", detalla.
NUEVOS TRATAMIENTOS
Hasta ahora, tal y como explica Sousa Martín, el ácido ursodesoxicólico (AUDC) era el único tratamiento disponible. El problema es que el tratamiento habitual a base de ácido ursodeoxicólico no es efectivo en "un 40-50 por ciento de pacientes", pese a que "no tiene efectos secundarios". Una situación que, cuando no se resuelve, implica un "aumento del riesgo de desarrollar a largo plazo cirrosis hepática y la necesidad de trasplante".
Investigaciones recientes, no obstante, han desvelado un nuevo tratamiento contra esta enfermedad, con el objetivo de ofrecer una solución a pacientes que no obtienen una respuesta óptima al ácido ursodeoxicólico. Se trata del ácido obeticólico como complemento del tratamiento anterior, que "mejora la respuesta bioquímica de los pacientes a quienes el anterior tratamiento no les hacía efecto".
El ácido obeticólico actúa como un impulsor del receptor X farnesoide (FXR), que es un regulador clave de los ácidos biliares y de las vías inflamatorias, fibróticas y metabólicas. En su opinión, la importancia de estos avances provocará que "en tres años tanto la mejoría analítica de los índices pronósticos como la mejoría en la biopsia hepática sean notables".
"Los nuevos tratamientos complementarios son ya una realidad", celebra el experto. De hecho, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) aprobó la indicación del ácido obeticólico para la colangitis biliar primaria hace menos de un año. Ahora, además, se está investigando el uso de los fibratos en la enfermedad.
"Vamos a pasar de tener un solo fármaco a la posibilidad de combinar dos o más. Es algo que todavía no se está haciendo porque no hay estudios, pero es planteable en el futuro para atacar la enfermedad desde puntos distintos. Se va a mejorar el pronóstico de la enfermedad y se abren las perspectivas a tratar a pacientes que no respondían al tratamiento habitual", concluye el doctor.
