Investigadores hallan una potencial defensa molecular contra la enfermedad de Huntington

Actualizado: domingo, 25 agosto 2013 18:51

MADRID, 25 Ago. (EUROPA PRESS) -

Un equipo de genetistas de la Universidad de Leicester ha descubierto una posible defensa contra la enfermedad de Huntington, una enfermedad neurodegenerativa fatal que actualmente no tiene cura. En concreto, estos investigadores descubrieron que la actividad de glutatión peroxidasa, un antioxidante clave en las células, protege contra los síntomas de la enfermedad en organismos modelo.

Estos científicos tienen la esperanza de que la actividad de la enzima, cuya capacidad protectora se observó inicialmente en organismos modelo como la levadura, puede seguir desarrollándose y eventualmente utilizarse para tratar a las personas con esta enfermedad genética hereditaria, que afecta a alrededor de 12 personas por cada 100.000. El hallazgo de que la actividad de glutatión peroxidasa es neuroprotector en modelos de enfermedad de Huntington se publica este domingo en 'Nature Genetics'.

Un equipo de expertos del Departamento de Genética de la Universidad llevó a cabo la investigación durante más de seis años para identificar nuevos blancos potenciales de los medicamentos para la enfermedad. Estos investigadores usaron sistemas modelo, como levadura de panadero, moscas de la fruta y células de mamífero en cultivo para ayudar a descubrir los posibles mecanismos subyacentes a la enfermedad a nivel celular.

En un principio, seleccionaron un genoma de gran colección de genes de levadura y encontraron varios candidatos que protegían contra los síntomas relacionados con Huntington en la levadura y, a continuación, validaron sus hallazgos en la mosca de la fruta y las células de mamíferos. Estos expertos encontraron que la actividad de glutatión peroxidasa resulta en una robusta protección en estos modelos de la enfermedad de Huntington.

Es importante destacar que hay compuestos similares en fármacos disponibles que imitan esta actividad que ya han sido probados en ensayos clínicos en humanos para otros trastornos, lo que potencialmente significa que el enfoque podría ser usado para tratar a las personas con la enfermedad. El equipo pretende ahora validar las observaciones sobre la actividad de glutatión peroxidasa con el fin de saber si esto podría tener relevancia terapéutica para la enfermedad de Huntington.

Además, se han identificado muchos genes adicionales que son de protección, por lo que tratarán de explorarlos más a fondo para ver si hay posibilidades terapéuticas adicionales sugeridas por su investigación. "Estamos tomando ventaja de los enfoques genéticos en organismos modelos simples con el fin de comprender mejor la enfermedad de Huntington y descubrir nuevas formas de el tratamiento de esta enfermedad devastadora", señaló el doctor Flaviano Giorgini, profesor de Neurogenética del Departamento de Genética de la Universidad y autor principal del artículo.

"Parece que la actividad de glutatión peroxidasa tiene un enfoque antioxidante de protección relevante para la enfermedad de Huntington", añadió este experto. A ello, Robert Mason, investigador asociado en el Departamento de Genética y primer autor del estudio, añadió: "Además de glutatión peroxidasa, este estudio ha identificado muchos genes que mejoran los síntomas de Huntington en la levadura, que proporcionan información valiosa sobre los mecanismos subyacentes que conducen a la enfermedad de Huntington".